지금까지와는 다른 간편하고 고효율적인 유전자 조작기술이 개발됐다.

일본 도쿄의치과대 난치질환 연구소 연구진은 부작용이 적은 유전자 치료의 개발 등이 기대되는 이같은 성과를 내놓았다.

연구진은 유전자 조작기술 ‘크리스퍼(CRISPER)’를 개량하고, 수천 염기 길이의 인공 유전자를 마우스에게 삽입해 기존보다 훨씬 효율적으로 유전자 조작 마우스를 만들었다.

크리스퍼 유전자 기술은 유도기능을 하는 ‘가이드 RNA’와 제거기능을 맡는 ‘Cas 9 단백질’이 한 쌍을 이루는 인공효소. 이 기술로 종전에는 몇 년 걸린 유전자 결핍 마우스의 제작 기간을 1개월 정도로 단축했다.

연구진은 수천 염기의 외래 유전자를 목적 부위에 삽입, 마우스를 만들기 위해 기존의 크리스퍼를 수정했다. 1가닥의 가이드 RNA을 둘로 나누는 자연에 가까운 상태를 재현해 유전자 삽입의 효율을 높였다.

연구진은 종전 사용하던 Cas9 mRNA 대신 Cas9단백질을 이용했다. 두 개로 분할한 가이드 RNA를 Cas9 단백질과 2500개의 염기를 가진 외래 유전자와 함께 마우스의 수정란에 주입, 11마리 중 5마리에서 유전자 삽입이 성공했다. 게다가 이 유전자 정보는 새끼들에게도 계승되는 것으로 나타났다.

우리 몸은 특정 DNA 염기서열이 없어지면 자연적인 재생기능을 발휘한다. 실제 우리 몸에서 DNA는 자외선과 활성산소, 방사선 등에 의해 자주 끊겼다가 재생되곤 한다.

연구진은 "인간 유래의 유전자를 삽입해 제작한 인간화 동물에 의한 약제 평가기술이나 부작용이 최소화된 유전자 치료 개발 등이 기대된다"고 예상했다.

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