[메디소비자뉴스=방석현 기자] JW중외제약(대표 한성권ㆍ신영섭)은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 도입한 혈우병 신약 ‘에미시주맙’이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 21일 밝혔다.

A형 혈우병치료제 에미시주맙은 약효 지속성, 환자 편의성뿐 아니라 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다.

에미시주맙은 혈액응고 8인자의 결핍으로 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다.

8인자의 작용 기전을 모방해 활성화된 9인자와 10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(각각 별개의 항원 소정 인자에 특이성이 있는 항체) 기술이 적용됐다.

글로벌 임상은 쥬가이제약과 로슈그룹이 함께 진행해 왔으며 지난해 2월 유럽의약청(EMA)과 11월 미국식품의약국(FDA)으로부터 각각 허가를 받은 바 있다.

에미시주맙은 FDA의 획기적 치료제와 희귀약에 선정된 만큼 신약 허가(BLA)에서 통상적인 기간보다 3개월여 앞당겨 진행됐다.

정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피부에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병치료제가 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이라는 게 이 회사의 설명이다.

에미시주맙은 주 1회 피하주사로 예방 효과 지속, 투약 편의성을 개선했으며 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 8인자의 억제인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제(혁신 신약)로 평가받고 있다.

회사 관계자는 “에미시주맙이 희귀약으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에도 속도가 붙을 것”이라며 “이 치료제가 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터는 오는 2026년 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다.

국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 1500억원(건강보험심사평가원 사용 실적)으로 추산된다.