유전성 망막질환 치료에 '융합 유전자치료'의 효과가 높다는 연구 결과가 나왔다.

분당서울대병원 안과 우세준ㆍ주광식 교수팀은 바이러스 및 비(非)바이러스 유전자치료의 장점을 취합한 새로운 융합 유전자치료의 효과를 밝혀냈다.

연구팀은 융합 유전자치료가 기존 유전자치료보다 안전하고 반복적으로 이뤄질 수 있음을 규명한 것이다.

연구팀에 따르면 유전자치료는 치료 가능 환자를 찾기 위한 유전자검사가 쉬워야 하고 비용도 저렴해야 되는데, 지난해 12월 유전성 망막질환 치료제 룩스터나가 미국에서 허가를 받았지만 아직까지 치료받을 수 있는 환자가 제한되는 데다 경제적 부담(1회 치료비 10억원 가량)도 매우 큰 것으로 지적되고 있다.

그러나 융합 유전자치료는 이런 기존 유전자치료제의 단점을 극복할 뿐 아니라 효과도 높일 수 있으며, 유전자가위와 줄기세포를 이용해 현재까지 치료가 불가능했던 우성 유전성 망막질환도 치료가 가능하다는 게 연구팀의 설명이다.

우세준 교수는 "눈은 유전자치료가 성공할 수 있는 가장 높은 가능성을 보이는 최적의 장기"라며 "유전성 망막질환의 원인 유전자 중 현재 치료 가능한 유전자는 'RPE65' 밖에 없기 때문에 다양한 유전자 변이를 치료할 수 있는 치료제가 추가로 개발돼야 한다"고 조언했다.

우 교수는 "이번 연구 결과는 이런 한계를 극복하기 위한 새 치료법을 제시한 것"이라고 강조했다.

이번 연구 결과는 세계적 안과학회지 ‘Progress in Retinal and Eye Research’에 실렸다.

우세준〈왼쪽〉ㆍ주광식 교수
우세준〈왼쪽〉ㆍ주광식 교수

 

 

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