영진약품(대표 이재준)은 유전적 미토콘드리아 질환 치료제로 개발 중인 신약후보물질 'KL1333'의 연구 결과가 과학기술논문 인용색인(SCI)급 임상 국제학술지 ‘프론티어스 인 뉴롤로지’ 온라인판에 등재됐다고 13일 밝혔다.

이 연구는 이 회사 연구본부가 지난해 5월 스웨덴 뉴로바이브에 기술 이전한 KL1333 화합물에 대한 전임상 결과인 것이다.

연구 결과에 따르면 KL1333은 미토콘드리아 질환자에게서 분리한 세포의 ATP 생산을 증가시키고 젖산 및 활성산소종의 생성을 억제시키는 것으로 나타났다.

이 회사 개발 담당 임원은 "KL1333의 작용 기전 및 효과를 규명한 이번 연구 결과를 통해 이 신약후보물질의 유전적 미토콘드리아 질환 치료 작용에 대한 이론적 근거 및 차별성을 마련할 수 있게 됐다"고 평가했다.

KL1333은 지난 4월 미식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀약 지정(ODD)’을 받은 바 있고, 서울대병원에서 임상 1상이 진행되고 있다.

한편 미토콘드리아는 세포 내 에너지의 대부분을 생산하는 필수적인 세포 소기관으로 유전적 결함이나 환경적 요인 등으로부터 기능이 손실되면 세포 에너지원인 'ATP'가 줄어들고, 젖산 및 활성산소종 등이 늘어나 미토콘드리아 질환을 일으키는데, 미토콘드리아 환자는 여러 신체 기관이 손상되고 짧은 수명을 보이는 것으로 알려졌다.

그러나 아직까지 미토콘드리아 질환 치료제는 없고 비타민과 항산화제 투여 등의 대증요법이 사용되고 있다.

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