또 하나의 줄기세포치료제인 '셀그램-엘씨'(파미셀)의 조건부 허가가 무산됐다.

셀그램-엘씨는 알콜성 간경변 줄기세포치료제로 조건부 허가 신청이 최근 식품의약품안전처로부터 반려됐다.

식약처의 조건부 허가는 치료제가 드문 질환에 대해 임상 2상 결과(자료)를 근거로 우선 허가(조건부)해 주는 제도로 조건부 허가를 받은 회사는 시판 후 3상을 진행해 자료를 제출하면 된다.

그러나 식약처는 셀그램-엘씨의 경우 조건부 허가 심사 과정에서 안전성과 효능을 입증할 수 있는 임상 자료가 부족하다고 보고 허가 신청이 반려된 것이다.

이에 대해 줄기세포 전문 바이오벤처인 파미셀(대표 김현수)은 7일 홈페이지를 통해 "식약처가 셀그램-엘씨의 조건부 허가 신청을 반려함에 따라 이의를 제기한다"고 밝혔다.

이날 이 회사는 "지나친 음주 등으로 손상된 간조직의 섬유화를 개선하고 간기능을 회복시키는 의약품인 셀그램-엘씨는 지난 10년간 전임상과 임상 1상 및 2상이 진행됐고, 2년 전 2상까지 완료된 후 식약처에 조건부 품목 허가를 신청했다"며 "그러나 허가 신청 2년2개월만인 이달 1일 반려 통보를 받았고, 이의가 있으면 60일 안에 이의신청서를 제출하라는 통지를 받았다"고 설명했다.

이 회사는 "조건부 허가 입법 취지는 난치성이고 비가역적인 질환에 대해 안전성이 증명되며 치료적 탐색 결과(2상)가 있으면 조건부 허가를 통해 환자에게 치료 혜택을 신속히 제공하고 이후 3상을 실시해 최종 결과를 확인한다는 것"이라며 "그러나 식약처 담당 심사관은 입법 취지에 맞지 않는 '치료적 확증의 결과' 또는 '임상 3상이 100% 성공할 수 있을 것으로 판단되는 자료'를 요구해 심사관의 이 요구가 과도하다는 의견을 수차례 제시한 데다 전문가 견해도 다수 냈지만 받아들여지지 않았다"고 주장했다.

또 이 회사는 "지난달 30일 중앙약사 심의에 김현수 대표와 대한간학회 총무이사, 해당 임상의 주연구자가 진술을 신청했지만 거부됐다"고 말했다.

이 회사는 "관련 법령에 따라 60일 이내에 이의신청을 할 계획이고, 대한간학회에 셀그램-엘씨에 대한 임상 3상을 의뢰하는 등 조건부 허가를 받기 위한 희망의 끈을 놓지 않을 것"이라고 덧붙였다. 

현재 국내 허가 및 출시된 줄기세포치료제는 메디포스트의 카티스템(퇴행성관절염), 안트로젠의 큐피스템(크론병), 코아스템의 뉴로나타알(루게릭병), 파미셀의 셀그렘-AMI(급성심근경색ㆍ사진) 등의 4개 제품이며, 그간 국산 5호 줄기세포치료제로 셀그램-엘씨가 기대를 모았다.