코오롱생명과학(대표이사 이우석)은 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'의 미국 1상/2a상 임상 진행을 위한 FDA의 IND 승인이 완료됐다고 11일 밝혔다.

신경병증성 통증 유전자치료제인 ‘KLS-2031’은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제인 ‘인보사’의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제라고 회사 측은 설명했다.

신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다.

난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

회사는 ‘KLS-2031’은 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체 (AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제라고 밝혔다.

첫 번째 전달체에는 ‘GAD65’유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다는 것.

시술 방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발되었으며 기존의 치료제로 효과를 보지못하는 신경병증성 통증 환자들을 타깃으로 하고 있다.

미국에서 진행될 1상/2a상 계획은 미국 2개 임상기관에서 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 올해 임상이 개시될 예정이며, 18명에게 투약돼 24개월 관찰하게 된다.

코오롱생명과학의 이우석 대표는 “세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 후 후속 파이프라인으로 연구ㆍ개발 중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상 승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구 수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴 수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.