줄기세포 치료제 업체 코아스템(대표 김경숙)이 개발한 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’가 약제급여평가위원회로부터 건강보험 비급여 판정을 받았다고 26일 밝혔다.

회사는 지난해 1월 희귀 난치병인 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 건강보험 적용을 위한 약제결정 신청서를 제출한 바 있다.

회사 측은 "건강보험심사평가원과 협의 과정에서 약가를 생산원가 수준으로까지 낮춰 진행하였으나,받아들여지지 않았다"면서 "희귀질환 세포치료제는 줄기세포를 기반으로 하기 때문에 생산원가가 높을 수밖에 없다.원가 이하 약가로 공급하게 될 경우 사업 운영에 대한 리스크가 커져 생산 공급의 차질 뿐 아니라 환자에게도 영향을 미칠 수 있다”고 설명했다.

회사는 "희귀질환에 대한 세포치료제 및 유전자치료제는 세포배양 및 전수검사 등 절차가 반드시 필요한 상황이어서 생산 원가가 높을 수밖에 없다"고 덧붙였다.

코아스템은 심평원 약평위 결정에 대해 현재 홈페이지에 공식 입장문을 게시하고 국내 루게릭병 환우 및 환우 가족들에게 양해를 구하고 있다.

회사는 ‘뉴로나타-알주’의 임상 3상 참여 환자를 7월 중 홈페이지에서 모집해 무료 투약할 계획이라고 밝혔다.

‘뉴로나타-알주’는 2014년 조건부 시판허가 이래 250명 이상의 국내외 환자에게 투여돼 안전성과 유효성이 입증된 바 있다.

특히, 뉴로나타-알주는 세계 최초 루게릭병 치료제로 해외 학술지에 실리는 등 학계에서 주목을 받으며, 국내에서 치료를 받기위해 입국하는 해외 루게릭병 환자가 증가하는 추세다.

회사는 ‘뉴로나타-알주’의 국내 시판을 통해 안전성의 데이터를 기반으로 해외 시장 진출에 박차를 가할 계획이다.