미국식품의약국(FDA)이 기면증(Narcolepsy) 환자의 과도한 주간 수면과다증(EDS excessive daytime sleepiness) 치료를 위해 ‘와킥스’(성분명 피톨리산트ㆍ사진)를 15일(현지시간) 판매 승인했다.

낮에 잠이 쏟아지는 병적인 현상인 주간 수면과다증은 우울증 또는 당뇨병의 전조 증상일 수 있어 주목되는 약물이다. 미국의 희귀질환치료제 전문 제약사 하모니 바이오사이언스가 만든 와킥스는 마약단속국(DEA)에서 기면증 환자에게 규제되지 않은 약물로 승인 된 최초이자 유일한 치료약이다.

회사 측은 혁신 약물인 와킥스는 선택적 히스타민3(H₃) 수용체 길항제ㆍ역 작용제로서 뇌 각성을 촉진 신경전달물질인 히스타민의 합성과 방출을 증가시키는 새로운 기전이라고 밝혔지만 확실한 매커니즘은 아닌 것으로 알려졌다. 와킥스는 하루에 한번 매일 아침 깨어날 때 먹는 약이다.

와킥스의 효능은 261명에 대한 하모니1(HARMONY1)과 하모니1bis 2개의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 임상에서 평가됐다. 환자의 평균 연령은 37세(HARMONY1)와 40세 (HARMONY 1bis)로 치료 기간은 8주였다. 환자의 75~80%가 근육의 힘이 갑자기 빠지는 탈력발작(cataplexy)을 경험한 적이 있었다.

이들에게 3주 용량 적정 단계에 이어 5주 안정적인 용량 투약 단계로 임상을 진행한 결과, 와킥스는 ESS(Epworth Sleepiness Scale) 점수에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여줬다. 백내장 유무와 관계없이 기면증 환자에게서 수행된 위약 대조시험에서 와킥스의 가장 흔한 부작용은 불면증(6%), 구역(6%), 불안(5%)으로 보고됐다.

하모니 회장겸 CEO인 존 제이콥스는 “만성적이고 쇠약하며 드문 신경계 질환인 기면증 환자를 위해 WAKIX를 출시하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”며 “하모니는 중추신경계에 영향을 끼치는 사람들을 중심으로 희귀병 환자들을 위한 새로운 치료법을 개발하겠다는 비전을 공유하고 있다”고 말했다.

회사 측은 미국에서 올해 4분기부터 와킥스를 판매할 계획이다.