美FDA, 버텍스 '낭포성섬유증' 3제 병용요법 우선 심사
美FDA, 버텍스 '낭포성섬유증' 3제 병용요법 우선 심사
  • 박찬영 기자
  • 승인 2019.08.21 13:19
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임상 3상에서 폐 기능 개선… 내년 3월에 승인 여부 결정

미식품의약국(FDA)은 낭포성섬유증(CF)의 3중요법 조합에 대해 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 신약 신청(NDA)에 대해 우선 심사권(priority review)을 부여했다고 20일(현지시간) 발표했다. FDA 심사 완료일은 2020년 3월19일이다.

낭포성섬유증은 상염색체 열성 유전으로 생기는 상피세포의 이온 밸런스와 그에 따른 삼투압으로부터 점액에 문제가 있어 생기는 병이다. 주로 아동과 청소년기에 진단된다.

버텍스의 3중요법은 테자카프토(tezacaftor)+아이바카프토(ivacaftor)에 VX-445라고 불리는 약물인 엘렉사카프토(elexacaftor) 3가지로 구성돼 있다.

이번 우선 심사권 부여는 F508del 돌연변이를 가진 12세의 낭포성섬유증 환자와 2개의 F508del 돌연변이를 갖는 사람을 대상으로 한 2가지 글로벌 3상에서 긍정적인 결과를 보여 승인됐다.

3상의 두 가지 연구에서 버텍스의 3제 병용요법은 폐 기능을 유의하게 개선시켜 1ㆍ2차 평가 변수를 충족시킨 것으로 나타났다. 3중요법은 일반적으로 내약성도 우수한 것으로 평가됐다.

버텍스의 최고 의료 책임자 레시마 케왈라마니는 “3제요법이 승인될 경우 F508del 변이 1개, 최소기능변이 1개를 가진 환자를 위한 첫 CFTR 조절제로 낭성섬유증 치료를 상당히 발전시킬 것”이라고 말했다.


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