글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics GBT)는 5일(현지시간) 미식품의약국(FDA)에 겸상적혈구질환(SCD) 치료를 위한 1일 1회 먹는약인 ‘복셀로터’(voxelotor)를 신약 승인 신청(NDA)을 했다고 발표했다.

복셀로터가 FDA 승인이 되면 SCD 손상의 근본 원인인 헤모글로빈 중합(hemoglobin polymerization)을 목표로 하는 첫 번째 치료법이 된다.

FDA는 복셀로터에 대한 NDA를 우선 심사(Priority Review)로 놓고 승인했다. 또 심사 기간도 통상 10개월에서 6개월 안에 끝내기로 하고 심사 완료 목표를 내년 2월26일까지로 잡았다. 이와함께 복셀로터 신청에 대한 논의를 위한 자문위원회 회의는 생략할 것이라는 서한을 회사 측에 보냈다.

이 회사 최고 경영자 테드 러브는 “FDA 우선 순위 검토는 치료제 개발의 중요한 이정표이며 FDA가 가능한 빨리 겸상적혈구질환자를 위한 혁신치료제 개발의 중요성을 보여줬다”고 설명했다.

FDA 우선 심사는 심각한 상태의 치료, 진단 또는 예방의 안전성이나 효과를 크게 향상 시킬 수 있는 잠재력이 있는 치료제에 부과하는 일종의 특혜다.

복셀로터에 대한 우선 심사의 근거는 12개국 60개 기관의 연구에 등록한 12세 이상 겸상적혈구질환자를 대상으로 한 임상 3상 ‘HOPE 연구’ 데이터를 기반으로 했다. 연구 결과는 최근 뉴 잉글랜드 의학저널에 발표됐다. 

3상 연구는 12세 이상 겸상적혈구질환 환자 274명에 대해 복셀로터(1일 1회 1500mg 및 900mg) 약효를 증명하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구다. 1차 평가 변수는 헤모글로빈 반응을 달성한 환자의 비율이다. 임상 결과 복셀로터가 위약에 비해 헤모글로빈 수준을 증가시키고 용혈 바이오 마커를 감소 시켰음을 보여줬다. 이러한 결과는 질병 개선할 가능성을 나타내는 변이된 헤모글로빈 중합 억제와 일치했다. 

한편 글로벌 제약산업 분석기업 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)가 올해 6월에 발표한 보고서에서 복셀로터가 세계에서 가장 많이 판매되는 SCD 약물이 될 것이라고 전망했다. 

복셀로터는 겸상적혈구질환 치료를 위해 FDA로부터 혁신치료제, 패스트 트랙, 희귀약물과 희귀 소아질환 치료제로 지정된 바 있다.