미국식품의약국(FDA)으로부터 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’ 전임상 데이터 조작 문제로 조사를 받고 있는 노바티스가 해명에 나섰다.

노바티스 글로벌 최고경영자(CEO) 바스 나라시만은 9일(현지시간) 런던에서 열린 투자자 회의에서 “FDA에 5일 영업일 이내에 품질 조작과 관련, 데이터 무결성 문제에 대한 믿을만한 노바티스 그룹내 모든 자료 제출을 통보할 것”이라 밝혔다고 피어스 파마 등 외신이 보도했다.

졸겐스마는 지난해 노바티스가 인수한 바이오기업 아벡시스(Abexis)가 개발한 유전자치료제다. 지난 5월, 2세 미만의 척수성근위축증(SMA) 환자 대상으로 FDA 시판허가를 받았다.

FDA는 6월말 아벡시스가 FDA 생물의약품허가신청(BLA) 당시 제출한 졸겐즈마의 동물실험 데이터를 처리하는 과정에서 조작이 있었으며 일부 데이터의 정확도에 영향을 끼칠 가능성이 있다며 조사에 들어갔다.

FDA는 동물실험 관련 데이터 조작을 의도적으로 은폐한 상황에서 FDA 허가 절차를 밟았다는 의심을 품고 ‘Form 483(Written Notice Of Deficiencies Found In Inspections)’을 발행했다.

비평가들은 회사가 FDA 판정이 제 시간에 이뤄지도록 의도적으로 정보를 보류했을 수도 있다고 주장하고 있다.

바스 나라시만은 “졸겐스마 BLA의 타이밍을 맞추기 위해 조사를 지연시키지 않았다”고 주장했다. 오히려 지난 5월 초 문제점이 발견된 후 “전체 기술품질 조사를 시작해 규제 제출을 업데이트해야 하는지 여부를 확인했다”고 설명했다.

그러나 캘리포니아 FDA 조사관은 아벡시스 실험실에서 현장 검사를 실시한 결과, 아벡시스 연구진이 위조된 데이터에 대해 관리자에게 통보한지 2개월 후인 5월15일까지 부적합 보고로 알려진 공식 내부 검사 절차를 밟지 않았다고 확인했다.

FDA는 약물이 시장에 나온다 하더라도 민사 또는 형사상 처벌을 고려하고 있다고 밝혔다.