지난달 ‘졸겐스마’(Zolgensmaㆍ사진)데이터 조작 스캔들에 휩싸였던 노바티스가 의혹을 해소할 수 있는 새로운 데이터를 현지시간 19일 발표했다.

노바티스의 자회사 아벡시스(AveXis)는 척추성 근위축증(SMA) 1형 환자를 위한 유전자 치료제 졸겐스마의 임상 3상 ‘SPR1NT 시험’과 ‘STR1VE 연구’ 중간 자료에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발혔다.

진행중인 임상 3상 SPR1NT 시험에서 따르면 SMN2 백업 유전자 2개를 보유한 평균 연령 7.6개월의 척수성 근위축증 1형환자 10명 중 6명은 최소 30초 동안 도움 없이 앉아있을 수 있는 것으로 나타났다. 일반적으로 치료를 받지 않은 SMA 환자는 도움없이 앉아 있을 수 없다.

10명의 환자 중 3명은 평균 10.1개월 나이로 도움을 받고 설 수 있는 것으로 밝혀졌다.

별도로 진행 된 STR1VE 연구에서는 생후 18개월 된 미국환자 6명 중 5명이 30초 동안 혼자 앉아 있을 수 있는 성과를 거뒀다. 한편 등록된 환자 22명 중 20명은 평균 생후 15.8개월까지 기계적 환기 없이 생존한 것으로 확인됐다. 통상 척추성 근위축증 1형 환자의 무사고 생존기간은 13.6개월이다.

또한 졸겐스마 START 임상 1상에서는 장기 추적 관찰에서는 도움없이 독립보행을 한 환자 2명이 추가됐다. 노바티스는 지난 3월31일 발표에서 평균 4.2세까지 추적 관찰에서 10명이 모두 생존하고 발달 과정에 문제가 없다고 밝혔었다.

한편 노바티스는 4월에 있었던 유럽 임상 3상에서 영아 사망은 졸겐스마와 관련이 없는 호흡기 감염에 따른 뇌 손상이라고 밝혔다.

회사 측에 따르면 중추 신경계 염증이 아닌 산소 공급이 부적절하고 호흡기 감염이 SMA 환자들에게 흔하기 때문에 사망이 졸겐스마와 관련이 없다고 결론을 내렸다고 덧붙였다.

부검 결과에서 졸겐스마가 간 기능 검사 이상, 혈액 검사 이상, 저혈압 등 다방면으로 영향을 미쳤다는 분석은 이미 알려진 졸겐스마의 부작용이라고 회사 측은 밝혔다.