미국 FDA는 바이오제약회사 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)의 희귀질환 치료제 후보물질인 ‘UX007’(트리헵타노인 triheptanoin)의 장쇄지방산화장애(Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders, LC-FAOD) 신약 신청(NDA) 검토를 승인했다고 현지시간 14일 발표했다.

장쇄지방산화장애는 희귀병의 일종으로 신체가 장쇄 지방산을 에너지로 전환할 수 없는 신진대사 결핍을 특징으로하는 상염색체 열성 유전자 장애다. 지방에서 에너지를 생산할 수 없어 신체의 포도당이 심하게 고갈되고 심각한 간, 근육 및 심장 질환이 생겨 입원 또는 조기 사망으로 이어질 수 있다. LC-FAOD는 미국 및 일부 유럽 국가의 신생아 선별 검사 패널에 포함되어 있다.

FDA는 2020년 7월 31일을 최종 목표 날짜로 잡았고 자문위원회 회의는 아직 계획되어 있지 않다. NDA 제출 근거는 29명의 환자에서 UX007에 대한 임상 2상 연구 결과를 기반으로 했다.

이 회사 최고 의료 책임자인 카밀 베드로시안은 “치명적인 질병에 대한 데이터를 평가하는 데 FDA 협조에 감사한다”며 “새로운 치료법을 환자에 빨리 적용 할 수 있도록 몇 개월 이내에 규제 기관과 협력을 기대한다”고 밝혔다.