미국의 항암제 개발 전문 살라리우스 제약(Salarius Pharmaceuticals)은 '써클리뎀스타트'(Seclidemstat SP-2577)가 재발성불응성 유잉육종암환자 치료 물질로 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 현지시간 17일 발표했다.

SP-2577로 알려진 써클리뎀스타트는 유전자 발현을 조절하는 강력한 LSD1(Lysine-Specific histone Demethylase1) 억제제로 현재 유잉 육종 환자를 대상으로 임상 1상이 진행 중이다. 써클리뎀스타트는 암세포의 유전자 발현 과정을 정상세포의 유전자 발현과정으로 되돌려 암세포 사멸을 유도하는 새로운 기전이다.

아직까지 치료법이 개발 되지 않은 혁신 신약(First in Class) 후보물질이다. 유잉 육종은 희귀하고 치명적인 골수암(Bone Cancer)으로 어린이와 청소년에게 자주 발생하며 아직까지 치료법이 없다.

공개 라벨, 비 랜덤으로 진행되는 임상에서 최대 허용 용량에 도달하기 위해 용량을 증대 시킨 후 기존의 3+3 용량 상승 단계를 사용하여 적정 용량을 찾는 것과 2020년 4월에 마감되는 50명의 임상 환자 등록을 목표로 한다.

살라리우스 CEO 데이비드 아서는 "써클리뎀스타트에 대한 FDA 패스트 트랙 지정을 확보하는 것은 우리 회사가 약물을 지속적으로 개발할 때 달성한 성과이며 치명적인 질병을 앓고 있는 환자와 가족들에게 많은 희망 줄 수 있다"고 밝혔다. 그는 또 "이전에 승인된 희귀 의약품 과 소아 희귀질환 지정과 함께 FDA의 신속 검토 프로그램을 활용할 수 있을 것"이라고 말했다.

써클리뎀스타트은 임상에서 매일 2회 경구 투약한다. 이 임상 시험의 1차 유효성 평가지수는 국립 암 연구소 버전 5.0에서 평가한 LSD1 억제제의 안전성과 허용성에 도달하는 것이다.

2차 평가지수는 전체 응답률, 반응 지속시간 및 무진행 생존 측면에서 최대 허용 선량 식별, 약리역학 특성화 및 유효성을 포함한다.

환자 자격은 적어도 1회의 이전 치료로 재발성 불응성 유잉 육종 확진을 받아야 한다. 최소 12세 이상으로 카르노프스키(Karnofsky) 활동지수가 16세 이상은 70% 이상, 랜스키 점수(Lansky score)는 16세 미만은 70% 이상이다. 운동수행 능력인 ECOG 평가는 0~1 등급, 기대 수명은 4개월 이상으로 정했다.

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