영국 의약품청(MHRA)은 2세 이상 소아뇌성마비 환자의 상지 국소 경련 증상 치료제로 입센(Ipsen)社의 클로스트리디움 보툴리눔 톡신A형(Clostridium botulinum Toxin Type A) ‘디스포트’(Dysportㆍ사진)에 대해 현지시간 7일 승인했다.

이번 승인은 10년 넘게 유럽의 소아 상지 경련에서 보툴리눔 톡신 승인을 최초로 표시한 것으로 디스포트는 영국에서 소아뇌성마비 상ㆍ하지 경련치료제로 승인된 최초의 톡신제가 됐다.

이 톡신의 의약품 원료(Active Pharmaceutical Ingredient, API) 성분은 클로스트리디움 박테리아로부터 유래되며 이는 신경 자극의 효과적인 전달을 억제하여 근육 수축을 감소시키는 것으로 알려졌다.

이번 승인은 무작위 배정, 이중 맹검, 저용량 제어, 다중 센터 임상 3상 연구를 기반으로 한다. 초기 용량의 디스포트는 동결 건조된 분말로 주사를 통해 환자에게 투여됐고 시험 조사관결정에 의해 최대 3회의 추가 약물 치료가 제공되었다.

임상 결과 손목굴근의 근육경직척도를 나타내는 MAS(Modified Ashworth Scale)가 2세 이상의 어린이에서 경련 증상을 감소시킴으로써 치료가 일차 평가 변수에 도달했다. 안전성 프로파일은 반복 주사 후 소아 뇌성 마비 하지 경련에 대한 승인 된 적응증에서 나타난 것과 일치하고 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.

소아 경련은 뇌성 마비와 가장 일반적으로 관련이 있다. 전 세계에 약 1700만명이 뇌성 마비환자가 있고 영국에서 뇌성 마비로 태어난 400명 아기 중 1명이 75%~91%가 경련성 뇌성 마비가 있는 것으로 알려졌다.

아사드 모신 알리 영국·아일랜드 총책임자는 “디스포트 승인은 뇌성마비를 앓고 있는 영국에서 보툴리눔 톡신 A주사 사이에 오랫동안 지속 되는 증상 완화의 혜택을 볼 수 있는 중요한 진전"이라며 ”입센이 어린이에게 정상적인 삶을 영위하는데 도움을 줄 수 있는 승인을 영국에서 받은 최초의 회사라는 것이 자랑스럽다“고 말했다.