미식품의약국(FDA)이 세렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 두켄씨 근이양증 치료제 ‘Vyondys 53(golodirsen)’에 대한 문제점을 공개했다.

FDA는 22일(현지시간) 온라인에 이 치료제가 감염 및 신장 합병증에 따른 심각한 손상 또는 사망의 위험이 있다고 게시했다. 지난해 12월 이 치료제는 신속 승인을 받았기 때문에 이례적이다.

FDA는 세렙타 테라퓨틱스에 보낸 허가 보류 CRL(complete response letter)에서 지금 시판 중인 세렙타 테라퓨틱스의 첫 번째 근이영양증 치료제 ‘Exondys 51’과 함께 사용된 주입 포트(infusion port)와 관련된 11건의 입원 사례와 2건의 감염에 따른 사망이 있었다고 밝혔다. Vyondys 53 임상 개발 프로그램에서 60명의 환자 중 절반이 주입 포트를 사용했다.

FDA는 “약물이 직접적으로 연관돼 있지는 않지만, 약물을 전달하기 위해 이러한 장치(주입포트)가 필요한 경우 이러한 감염은 약물과 관련이 있는 것으로 해석돼야 한다”고 했다. 또 “면역 억제성 코르티코 스테로이드를 사용하면 위험이 더욱 높아져 환자가 감염과 싸우기가 더 어려워진다”고 덧붙였다.

이런 문제는 지난 8월에도 불거졌었다. 당시 마우스를 대상으로 한 실험에서 신장 합병증이 관찰됐었다.

Vyondys 53은 소변에서 거의 변하지 않고 배설된다. 따라서 신장 기능이 저하된 진행성 근위축증 환자가 이 약물을 배설할 수 없으면 독성이 진행될 수 있다.

비욘디스53은 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자 중 유전자 X염색체의 ‘exon53’ 결손 유형을 타깃으로 한다. 두켄씨 근이영양증은 근육세포의 유지를 돕는 단백질인 디스트로핀 부재로 유발되는데 비욘디스53는 임상에서 투약 환자의 골격근 내 디스트로핀 생산 증가를 입증했었다.

2016년에 승인받은 Exondys 51은 2019년 첫 9개월 동안 2억8100만 달러의 매출을 올렸다.