바이오젠(Biogen)과 상가모(Sangamo Therapeutics)는 알츠하이머와 신경퇴행성 질환을 포함한 타우병증(tauopathies) 치료제(ST-501)와 파킨슨병 관련 시누클레인병증(synucleinopathies) 치료제(ST-502) 개발을 위한 글로벌 협업을 시작한다고 27일(현지시간) 발표했다.

두 회사는 이 치료제 개발 외에도 신경근육성 질환 치료제 9개 개발에도 힘을 합치기로 했다.

이들은 상가모의 징크 핑거 단백질(zinc finger proteinㆍZFP) 전사 기술을 아데노 관련 바이러스(AAV)를 통해 전달해 신경병과 연관된 주요 유전자의 발현을 조절로 신약 개발할 계획인 것으로 알려졌다. ZFP 전사 기술은 DNA 수준에서 AAV와 함께 전달돼 DNA 배열과 결합하면 ZFP에 부착된 전사 억제 인자가 특정 유전자 발현을 선택적으로 억제하거나 활성화시키는 기전이다.

계약에 따라 바이오젠은 상가모 주식에 대한 라이선스 수수료와 지분 투자 등 3억5000만 달러를 선불로 지급한다. 상가모는 잠재적인 상업적 매출에 대한 로열티뿐 아니라 마일스톤으로 최대 23억7000만 달러를 받을 수 있다.

바이오젠 연구개발 부사장인 알프레드 샌드록 주니어는 “신경과학의 선구자로서 바이오젠은 상가모의 DNA 관련 기술을 통해 세계적으로 중요한 신경학적 질병을 치료할 수 있는 잠재력을 갖고 있다”며 “우리는 이런 프로그램을 발전시켜 신약 개발에 응용하는 것이 목표”라고 밝혔다.

상가모 CEO인 샌디 맥크래 박사는 "현재 알츠하이머, 파킨슨병 등 파괴적인 퇴행성 신경질환 치료제가 없어 진행을 느리게 하거나 멈추게 할 의약품 개발이 시급하다“며 ”우리는 신경과학에서 유전체 의학으로 근본적인 원인을 해결하는 치료법을 제공하는 것“이라고 전했다.

협력 조건에 따르면 바이오젠은 ST-501, ST-502와 공개되지 않은 신경 근육 질환 표적 치료제에 대한 독점적 글로벌 권리를 가진다. 또 바이오젠은 5년 목표 선정 기간 동안 최대 9개의 미공개 치료제를 추가로 지명할 수 있는 독점권을 갖게 된다.

상가모는 치료제 개발 관련 연구를 하고 비용은 두 회사에서 분담하고 바이오젠은 신약 연구, 임상 개발, 규제 관련, 글로벌 상용화에 대한 책임과 비용을 부담할 예정이다.

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