씨에스엘베링코리아는 혈액응고 9인자를 알부민과 결합시키는 반감기 연장 유전자재조합 알부민 융합 9인자 '아이델비온주'(성분명 : 알부트리페노나코그알파)가 식품의약품안전처로부터 B형 혈우병 치료제로 허가를 받았다고 9일 밝혔다.

이 치료제는 지난 5일 국내 허가됐으며, B형 혈우병(혈액응고 9인자의 선천성 결핍) 소아 및 성인 환자에게 출혈 억제 및 일상적인 예방 요법, 수술 전ㆍ후 관리(외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방)를 위해 사용된다.

회사 측에 따르면 이 치료제는 일상적 예방 요법은 주 1회 35~50 IU/kg 투약이 권장되고, 주 1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상의 소아 및 성인 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75IU/kg을 투여할 수 있으며, 면역관용요법으론 쓸 수 없다.

이 치료제의 임상(PROLONG-9FP 연구)에 따르면 아이델비온 군은 14일 넘는 기간 동안 1회 75 IU/kg 투여로 혈액응고 9인자의 활성 수치를 5% 이상 높게 유지하고 연간자연출혈빈도(AsBR)도 평균 0.00을 나타냈다고 회사 측은 설명했다. 이 임상 결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국을 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 허가된 바 있다.

이 회사 손지영 사장은 “지난달 앱스틸라에 이어 아이델비온까지 국내 도입됨에 따라 혁신적인 유전자재조합 기술을 선보이고 있는 씨에스엘베링의 혈우병에 대한 전문성을 더욱 강화할 수 있게 됐다"며 "아이델비온은 씨에스엘베링이 최초로 미국 FDA 승인을 받은 유전자재조합 의약품이며, 외국에선 검증된 치료제인 만큼 아이델비온이 장차 국내 B형 혈우병 환자들의 삶에 긍정적 변화를 가져올 것으로 기대한다"고 말했다.

B형 혈우병은 혈액응고 9인자의 결핍 또는 결함에 따른 선천성 출혈 질환으로, 대부분 환자가 남성이며, 일상적인 가벼운 출혈 외에도 심할 때엔 외상 없이도 자주 출혈이 생겨 관절과 골격근 또는 장기에서 자연적인 출혈이나 장기간 멈추지 않는 출혈이 발생할 수 있는 것으로 보고되고 있다. 가장 흔한 중증 출혈성 질환으로 현재 국내엔 2400여명의 혈우병 환자가 등록돼 있고, 그 중 약 400명이 B형 혈우병 환자에 속한다.