‘셀루메티닙(Selumetinib)’이 신경섬유종증 1형(NF1)의 종양을 수축시키는 것으로 확인됐다.

이 질환은 피부, 뇌 및 기타 신체 부위의 신경을 따라 피부 착색 변화와 종양의 성장을 특징으로 한다. 종양은 치료하기 어렵고 빠르게 자라 어린이 체중의 최대 20% 정도로 커질 수 있다. 종양이 건강한 신경 및 조직과 얽혀 있기 때문에 수술은 까다롭다. 부분적으로 제거돼도 특히 어린이들에게서 다시 자라는 경향이 있다.

미국립보건원(NIH) 암연구센터 소아종양학과 연구진은 2015~2016년 신경섬유종증 1형과 플렉시형 신경섬유종(plexiform neurofibromas)이 있는 3~17세의 어린이 50명을 대상으로 실험을 했다.

연구진은 아이들에게 28일 주기로 하루에 두 번 셀루메티닙을 투여하고 평가했다. 그 결과, 2019년 3월까지 어린이의 70%에서 종양 크기가 20% 이상 감소하는 부분 반응을 보였다. 이 반응은 1년 이상 지속됐다.

1년간 치료 후, 어린이와 부모는 일상적인 기능, 전반적인 삶의 질, 근력 및 운동 범위에서 통증이 적고 의미있는 개선이 보고됐다.

그러나 5명의 어린이는 약물로 인한 부작용으로 셀루메티닙 복용을 중단했으며 6명에게서는 병이 진행됐다. 가장 흔한 부작용은 메스꺼움, 구토, 설사 및 발진이었다.

연구진은 “이 실험의 가장 놀라운 발견 중 하나는 치료가 통증에 끼치는 영향이며, 만성적인 통증을 겪고 있는 쇠약한 환자가 통증을 이겨내는 데 도움이 됐다. 우리가 예상하지 못한 정말 흥미로운 발견이었다”고 말했다.

또 연구진은 "이것은 아직 치료법이 확립되지 않았지만, 이 치료법은 종양을 축소시키고 아이들의 기분을 좋게 하며 삶의 질을 향상시켰다”고 부언했다.

셀루메티닙은 MEK1/2 억제제 계열의 갑상선 치료제로 주목받았으나 3상 임상에서 실패한 적이 있다.

이 연구 논문은 ‘뉴잉글랜드의학저널’ 최신호에 발표됐다.

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