미국 FDA는 프랑스 LFB Biotechnologies의 ‘세븐팩트(Sevenfact)'를 12세 이상 A형 또는 B형 선천성 혈우병 치료를 위해 억제제와 함께 사용하는 혈액 응고인자 VIIa(재조합체)로 1일(현지시간) 승인했다.

FDA 바이오의약품 평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research CBER) 책임자인 피터 마크(Peter Marks) 박사는 ”이번 승인은 중화항체(中和抗體)를 동반한 혈우병 성인과 청소년 환자의 출혈 조절을 위한 또 다른 치료 옵션을 제공한다“며 ”세븐팩트는 환자에게 중요한 옵션일 뿐 아니라 혈액 응고에 필요한 단백질을 생산하도록 유전자 조작 토끼에서 얻은 활성 성분을 포함하는 최초의 혈우병 치료제“라고 밝혔다.

미국에서 약 2만명이 혈우병 환자가 있는 것으로 추정된다.

혈우병 환자들에게 출혈이 발생하면 대증 요법제 또는 제 8ㆍ9 혈액응고인자를 포함한 치료제들을 사용한 예방요법이 쓰이지만 제 8ㆍ9 혈액 응고인자들에 중화항체가 나타난 환자들에게는 더 이상 치료제를 사용할 수 없게 된다.

세븐팩트는 제8ㆍ9 혈액응고인자 반응을 우회시키는 기전의 혈액응고와 출혈을 조절하는 약품으로 평가받고 있다.

이 약효 성분은 제7 인간 혈액응고인자의 재조합 유사체로 유전자 조작을 거친 토끼의 유선에서 생성된다. 토끼의 모유에서 분비되는 이 성분은 모유를 정제하고 처리하는 과정에서 제7 혈액응고인자가 활성화 된 제7 혈액응고인자로 전환된다.

세븐팩트를 제조하는 데 사용된 유전자 조작 토끼의 재조합 DNA 조성물은 FDA 수의학센터(CVM)의 허가를 취득했다. 세븐팩트의 이번 승인은 중화항체를 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자 27명에 대해 억제제를 사용한 임상을 기반으로 한다.

FDA에 따르면 임상에서 환자들은 465회의 경도 또는 중등도 출혈과 3회의 중증 출혈에 대해 치료받았다. 환자들은 세븐팩트를 투여한 뒤 12시간이 지난 시점에서 효과가 평가됐다.

경도 출혈 또는 중등도 출혈이 성공적으로 치료된 비율을 보면 75mcg/kg 및 225mcg/kg 투여그룹에서 약 86%가 통제됐다. 225mcg 고용량 투여그룹은 3번의 중증 출혈이 성공적으로 치료됐다.

세븐팩트와 연관된 가장 일반적인 부작용으로는 두통, 현기증, 주입 부위 불편, 주입 관련 반응, 주입 부위 혈종 및 고열이 보고됐다.

FDA는 이 제품이 토끼 또는 토끼 단백질에 알러지가 있거나 과민 반응이 있는 환자는 금기라고 언급했다. 또 FDA는 중화항체를 가진 혈우병 AㆍB  환자에 대해선 중증 동맥 또는 정맥 혈전증 위험이 높을 수 있다고 경고했다.

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