액셀레론 파마(Acceleron Pharma)와 BMS는 ‘레블로질’(Reblozyl, luspatercept-aamtㆍ사진)이 FDA로부터 저 위험~중간 위험의 골수형성이상증후군(MDS)이 있는 성인 빈혈치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 3일(현지시간) 발표했다. 이는 MDS 환자의 최초이자 유일한 적혈구 성숙 약물이다.

레블로질은 적혈구 조형 자극제에 실패하고 고리철적혈모구(ring sideroblasts)가 있는 저 위험~중간 위험 골수이형성 증후군 성인에서 8주 동안 적혈구(RBC) 단위가 2개 이상 적혈구 수혈이 필요한 빈혈의 치료에 사용된다.

회사에 따르면 레블로질은 빈혈의 즉각적인 교정이 필요한 환자에게서 적혈구 수혈 대체제로 사용하는 약물은 아니다.

이번 승인은 임상 3상(MEDALIST) 데이터를 기반으로 한다. 임상은 골수이형성증후군 위험을 평가하는 국제예후점수평가법(Revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R)을 기준으로 저 위험~중간 위험의 5q 세포유전자 결손을 동반한 골수형성이상증후군(5q del MDS) 환자를 대상으로 했다.

임상 결과, 첫 24주 동안 최소 8주 이상 적혈구 수혈을 받지 않은 환자 비율이 위약에 비해 유의하게 향상시켜 1차 평가 변수를 충족시켰다. 또 임상 첫 24주와 48주 이내에서 12주 이상 수혈을 받지 않은 환자 비율이 위약보다 의미있는 향상을 보인 것이다.

가장 일반적인 모든 등급의 부작용은 피로, 근골격계 통증, 현기증, 설사, 호흡 곤란, 구역, 과민 반응, 두통 및 상부 호흡기 감염이 보고됐다.

기예르모 가르시아 마네로 미국 텍사스대 MD 앤더슨 암센터 교수 겸 학장은 “임상에서 레블로질은 고리철적혈모구가 있는 환자들에게 빈혈 치료에 상당한 도움이 되는 것으로 나타났다”며 “빈혈은 MDS의 심각한 결과로 이들 환자의 대다수가 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 하며, 이에 철의 과부하, 수혈 장소 반응, 감염 등 추가적인 합병증이 발생할 수 있다”고 밝혔다.

그는 또 “현재 환경에서 빈번한 수혈은 개인과 의료 시스템에 상당한 부담을 줄 수 있다고 생각하게 한다”고 덧붙였다.

레블로질은 미국에서 작년 11월에 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료제로 처음 허가됐었다.

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