지난달 사노피의 재발성 및 불응성 다발성골수종 치료제 ‘사클리사(Sarclisa)'와 노바티스의 쿠싱병 치료제 '이스투리사(Isturisa)'가 신약 승인을 받고 옵디보+여보이와 엡클루사 등이 적응증 확대를 허가받았다. 미국 FDA에서 승인한 3월의 주요 의약품을 정리했다.

신약

▲사클리사(Sarclisa 다발성골수종 치료제ㆍ사노피) = 정맥주사제의 일종인 사클리사는 CD38 항체로부터 작용하는 세포용해 항체의 일종이어서 면역계의 일부 세포들이 다발성골수종 암세포들을 공격하는 메커니즘을 내포한 치료제다. 2회 이상 치료 경험이 있는 재발 및 불응성 다발성골수종 환자가 ’포말리도마이드(Pomalidomide)' 및 ’덱사메타손(Dexamethasone)'과 병용 요법으로 승인했다. 항 CD38 항체 치료제론 2015년 미국서 승인된 얀센의 ’다잘렉스(Darzalex)'에 이어 두 번째로 일본과 유럽에서도 출원 중이다.

▲듀리스타(Durysta 녹내장 치료제ㆍ엘러간) = 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자에게서 안압을 감소시키기 위한 최초의 전방내, 생분해성, 지속방출형 이식제로 승인됐다. 이번 승인은 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자 1122명을 대상으로 듀리스타와 1일 2회 국소 티몰롤 점안액의 효능 및 안전성을 비교 평가한 임상 3상 ARTEMIS 연구 2건의 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상 결과, 듀리스타는 12주 1차 효능 기간에 안압 수치를 약 30% 감소시켰다.

▲이스투리사(Isturisa 쿠싱병 치료제ㆍ노바티스) = 뇌하수체 수술을 받을 수 없거나 수술을 받았지만 증상이 여전히 나타나는 성인 쿠싱증후군 치료제로 승인됐다. 쿠싱증후군은 부신에서 코르티솔 호르몬이 과잉으로 생산되는 희귀질환. 이스투리사는 11β-수산화효소(11-beta-hydroxylase)를 차단해 코르티솔의 합성을 막음으로써 코르티솔의 과잉 생성에 직접 작용한다. 이를 통해 코르티솔 수치가 정상 수준에 도달토록 도와준다. 유럽에서도 올해 1월에 승인된 바 있다.

▲제포시아(Zeposia 다발성경화증 치료제ㆍBMS)=재발형 다발성경화증 치료제로 뇌 신경세포의 보호막인 미엘린 수초를 공격하는 면역세포 림프구 표면의 수용체와 결합해 림프구의 뇌 진입을 차단함에 따라 다발성경화증의 재발 빈도를 줄이고 뇌 위축을 억제하는 것으로 알려져 있다. 임상에서 ’아보넥스‘와 비교한 결과, 제포시아는 1년째 연간 재발률을 48%, 2년째 38% 감소시켰다. 또 1년 차에 제포시아는 아보넥스에 비해 T1 강조 가돌리늄 증강 뇌 병변의 수를 63% 감소, 새로운 또는 확대된 T2 병변의 수는 48% 줄였다. 2년 차에선 제포시아가 아보넥스보다 T1 강조 가돌리늄 증강 뇌 병변의 수를 53%, 새로운 또는 확대된 T2 병변의 수는 42% 각각 감소시켰다. 유럽에서도 곧 승인될 전망이다.

▲트리페릭(Triferic 만성 신장질환자 철 보충제ㆍ美로크웰 메디컬) = 투석 용액에 추가하면 따로 철을 정맥 투여할 필요 없이 식이 철과 마찬가지로 바로 골수에 철을 전달해 타깃 헤모글로빈 수치에 도달하게 해주는 기전의 약물이다. 기존 제품은 중탄산염 투석액과 섞어 사용하고 있지만, 트리페릭은 환자에게 직접 투여할 수 있기 때문에 편리성의 향상이 기대되고 있다.

적응증 확대

▲오페브(Ofev 특발성 폐섬유증 치료제ㆍ베링거인겔하임) = 진행성 표현형 만성 섬유화 간질성 폐질환 치료제로 확대 승인을 받았다. 만성 섬유화 간질성 폐질환은 자가면역 간질성 폐질환, 과민성 폐렴 등 다양한 기저질환이나 증상에 따라 유발되며, 폐의 섬유화 등으로 폐 기능이 악화되는 것으로 알려져 있다. 일본에선 2015년에 발매돼 진행성 섬유화를 동반한 간질성 폐질환을 대상으로 적응 확대를 신청 중이다.

▲옵디보+여보이(Opdivo+Yervoy 간암 2차 치료요법ㆍBMS) = FDA가 승인한 유일한 이중 면역요법으로 서로 다른 두 개의 면역관문(PD-1 및 CTLA-4)을 표적으로 삼음으로써 상보적인 방식으로 작용하는 상승 작용 메커니즘을 갖고 있다. 대상은 항암제 ’넥사바(소라페닙)'로 치료받은 간세포암종 환자 치료 용도로 승인했다. 요법으로 악성 흑색종, 신세포암, 고도 현미부수체 불안정성(MSI-H), DNA 불일치 복구 메커니즘 결손(dMMR) 전이성 대장암 치료제에 이은 4번째 적응증 확대다. 일본에선 간세포암 등을 대상으로한 병용 임상 3상이 진행되고 있다.

▲엡클루사(Epclusa C형간염 치료제ㆍ길리어드사이언스) = 6세 이상 또는 17kg 이상인 소아 만성 C형간염 환자 치료제로 승인했다. 엡클루사는 미국에서 성인 및 소아를 위해 승인된 최초의 범 유전자형, 단백분해효소 억제제 미포함 요법이다. 프로테아제 억제제가 함유되지 않은 소아용 치료는 최초다. 이 약은 일본이나 유럽에서 성인 환자를 대상으로 승인됐으며 유럽에선 소아 적응증을 허가 신청 중이다.

▲유크리사(Eucrisa 아토피피부염 치료용 연고ㆍ화이자) = 연령 제한을 생후 24개월에서 생후 3개월로 낮췄다. 이전에 유크리사는 2세 이상의 소아 및 성인에게 사용하도록 허가된 바 있다. 이번 승인에 따라 PDE4(phosphodiesterase) 억제제인 유크리사는 생후 3개월 이상의 경증~중등도 아토피피부염 환자를 위해 허가된 최초이자 유일한 비스테로이드성 국소용 전문의약품이다. 일본에선 현재 2세 이상의 소아 및 성인을 대상으로 임상 2상이 실시되고 있다.

▲탈츠(Taltz 소아 판상형 건선 치료제ㆍ릴리) = 인터루킨-17A(IL-17A) 억제제로 전신요법 또는 광선요법을 진행하는 데 적합하고 중등도에서 중증에 이르는 6세 이상 18세 미만 소아 판상형 건선 환자들을 위한 치료제 용도로도 사용이 가능해졌다. 임상에서 탈츠를 복용한 그룹은 PASI 75에 도달한 피험자들의 비율이 89%에 달해 위약군 25%를 크게 웃돌았다. 마찬가지로 탈츠를 복용한 그룹은 sPGA 0 또는 1에 도달한 피험자들의 비율이 81%로 집계돼 플라시보 대조그룹의 11%와는 현격한 격차를 드러냈다.

▲임핀지(Imfinzi 소세포폐암 치료제ㆍ아스트라제네카) = 확장 병기 소세포폐암 성인 환자 1차 치료를 위한 표준 화학요법 에토포시드(etoposide), 카보플라틴(carboplatin) 또는 시스플라틴(cisplatin)과 병용 요법으로 승인됐다. 임상에서 임핀지와 표준치료 병용요법은 표준 치료 단독 투여에 비해 사망 위험을 27% 가량 감소시켰으며 전체 생존 기간 중앙값은 각각 13.0개월, 10.3개월로 입증됐다. 임핀지와 표준 병용 요법군은 확인된 객관적 반응률이 68%, 표준 단독 투여군은 58%였다. 현재 일본과 유럽에서도 같은 적응증이 신청되고 있다.

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