사노피와 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)는 면역항암제인 신약 ‘리브타요’<사진>가 국소 진행형 피부 기저세포암(BCC) 임상에서 29%의 객관적 반응률을 보였고 반응을 보인 환자 85%가 1년 이상 반응을 유지, 임상적으로 약효 지속 효과를 보였다고 6일 발표했다.

두 회사는 중추적 오픈 라벨로 시행된 임상 2상 최상위 데이터를 공개하면서 현재 치료제가 없는 기저세포암에 대한 PD-1 억제제(면역관문억제제) 리브타요를 올해 안에 미국 FDA에 승인 신청서를 제출할 계획이다.

일반적인 피부암인 기저세포암은 전 세계적으로 가장 흔한 암이며 미국에서만 매년 약 200만건이 진단되고 3000명이 사망하는 것으로 알려졌다. 대부분 기저세포암은 수술과 방사선으로 조기에 쉽게 치료되지만 드물게 소량의 종양이 국소적으로 주변 조직으로 깊숙이 침투하면 치료하기 어려워진다. 리브타요는 현재 미국과 유럽 등에서 근치 수술 및 방사선요법을 받을 수 없는 전이성 또는 국소 진행성 피부 편평세포암종(CSCC) 성인 환자를 위한 치료제로 허가돼 있다.

84명의 국소 진행성 기저세포암 환자를 대상으로 한 임상에서 객관적 반응률(ORR)은 29%였으며 85%가 1년 이상 반응지속기간(DOR)을 보였다. 6개월 이상 반응이 지속되거나 질병에 안정적인 질병 조절율(DCR)은 60%였다. 전이성 질환이 있는 환자 28명의 예비 분석에서 ORR은 21%였으며 반응을 보인 환자 83%의 DOR이 1년을 넘긴 것으로 추정된다. 모든 데이터는 독립적인 중앙 검토로 평가됐다.

리제네론의 이스라엘 로위(Israel Lowy) 수석 부사장은 ”우리는 임상적으로 의미있는 반응률과 반응 기간에 크게 고무돼 있다“며 ”이는 승인된 치료법이 없는 2차 치료 환경에서 특히 인상적“이라고 전했다.

그는 "중증 BCC의 이런 데이터는 리브타요 단독 요법이 진행성 암에서 강력하고 임상적으로 의미있는 결과를 보여준 세 번째 사례로 지난달 27일 긍정적인 전체 생존 기간 개선 효과를 입증시킨 중증 비소세포폐암 발표에 이은 성과“라고 덧붙였다.

임상에서 새로운 안전성 문제는 없었다. 132명의 환자(국소 전이 84명)에서 95%가 이상 반응(AE)을 경험했으며 32%는 심각한 AE를 받았고 13%는 AE로 인해 중단됐다. 국소 진행 환자군에서 10명, 전이성 환자군에서 9명이 사망했다. 치료와 연관돼 숨진 사람은 없었다고 회사 측은 설명했다. 사노피와 리제네론은 다가오는 의료 회의에서 추가 시험 결과를 발표할 예정이다.

사노피 종양개발 총괄 피터 아담슨 박사는 “PD-1 억제제가 피부암의 일종인 흑색종(Melanoma) 환자의 예후를 변화시켰지만, 비 흑색종 피부암 환자에게선 빠르지 않았다”며 “우리는 진행성 피부편평상피세포암 환자에게 리브타요를 처음으로 제공함으로써 충족되지 않은 요구를 해결하고 이제 또 다시 치료하기 힘든 진행성 기저세포암 환자에 대한 리브타요의 잠재력을 보여줬다”고 강조했다.

회사에 따르면 진행 중인 글로벌 임상 2상에서 환자는 최대 93주 동안 또는 질병 진행, 허용되지 않는 독성, 동의 철회 또는 완전한 반응이 확인될 때까지 3주마다 리브타요 350mg을 정맥 주사로 투여받았다. 1차 평가 변수는 전체반응률(ORR)이며 주요 2차 평가 변수는 전체 생존율, 무진행 생존율, 반응 지속 시간, 안전성 및 삶의 질이다.