지트리비앤티(대표 양원석)의 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)는 안구건조증 치료제 RGN-259의 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratopathy) 임상 3상(SEER-1) 결과 10명 중 6명이 4주만에 각막을 치료했다고 현지시간 14일 발표했다.

임상은 원래 46명의 환자를 모집하려 했지만 희귀 질환으로 환자 모집이 힘들고 향후 희귀 질환 치료제 가격 책정 전략으로 인해 18명의 데이터만 분석을 마치고 임상이 조기 종료됐다.

임상에서 RGN-259 치료군 10명 중 6명, 위약 치료군 8명 중 1명이 4주만에 각막 치유를 달성했다. 1차 평가 변수는 4주간 RGN-259 투여 후 각막 상처 치유 환자 비율이었다. 제한된 환자 수로 인해 p값이 0.5를 넘겼다.(p=0.0656) 동일한 1차 평가 변수를 분석하기 위해 다른 분석 방법인 ‘카이-제곱검정’(chi-square test)을 사용했을 때 통계적 유의성이 있었다.(p=0.0400)

또 43일(치료 후 2주)에 각막 상피 ​​치유와 RGN-259 치료의 내구성을 평가한 2차 평가 변수는 ‘피셔의 정확 검정’(Fisher's exact test)으로 RGN-259 투여군과 위약군의 명확한 통계적 차이를 확인했다.(p=0.0359)

회사 관계자는 "이 결과는 매우 적은 환자에도 불구하고 신경영양성각막염에서 RGN-259의 효능을 강력하게 입증했다“면서 “이것은 예상했던 결과이며 RGN-259과 관련된 안전 문제는 없었다”고 밝혔다.

리젠트리는 4월 30일 FDA와 향후 개발 방향에 대한 논의를 진행하였으며 비임상 동물실험, 제조방법 및 품질관리에 대한 생물의약품 허가신청(BLA)에 대한 긍정적인 평가를 받았다. 이 자리에서 BLA 승인을 위한 임상 설계 및 시험 요건에 대한 논의도 검토되었다.

신경영양성각막염은 각막의 민감도가 저하되어 각막의 변질이 심하여 심한 경우 각막 천공으로 악화되어 실명을 초래하는 질환이다. 미국에서 1만명 당 5명 안팎에서 발생하는 희귀질환이다. 지금까지 승인된 치료제는 이탈리아 돔페 파마슈티치(Dompé Farmaceutici)의 '옥서베이트'(Oxervate) 뿐으로 한달 치료비가 약 4만7200달러가 든다.

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