사노피-아벤티스 코리아(이하 사노피코리아ㆍ대표 배경은)가 16일 열린 온라인 기자간담회를 통해 혈액응고인자 8인자로 반감기가 연장된 A형 혈우병치료제 '엘록테이트주'<사진>의 출시를 공식적으로 알렸다.

에프모록토코그-알파(혈액응고인자 VIII-Fc융합단백ㆍ유전자재조합)가 주성분인 엘록데이트는 사노피의 첫 A형 혈우병 치료제로, Fc 융합 단백 기술을 통해 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제인 것이다.

이날 회사 측은 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터와 치료 혜택 및 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절병증 예방 필요성을 소개했다.

회사 측에 따르면 국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 떨어뜨리는 것으로 알려졌다. 그러나 기존 치료 옵션만으론 이런 혈우병성 관절병증 극복에 어려움이 있는 것으로 지적되고 있다.

강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 "혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데, 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다"며 "기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트처럼 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

이 회사 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 임상 3상인 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE를 통해 엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택을 소개했다. 엘록테이트 예방요법은 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선한 것이다. 

신 이사는 "특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다"고 강조했다.

엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년간 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일도 입증됐다. 엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률(Annualized bleeding rateㆍARB) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6으로, 출혈 발생 때 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%(개별 예방요법군ㆍp<0.001), 76%(주 1회 예방요법군ㆍp<0.001) 감소한 것으로 입증됐다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 중 87.3%는 1회 투여로, 97.8%는 2회 이내 투여로 각각 조절된 것으로 보고됐다.

사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 "3월 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시하게 됐다"며 "이는 곧 희귀질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료에서도 적극적으로 기여할 수 있게 됐음을 뜻한다"고 말했다.