캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)는 경구용 ‘엑스포비오’(Xpovioㆍ사진)가 미국 FDA로부터 재발 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 치료제로 적응증 추가 승인을 받았다고 현지시간 22일 발표했다.

FDA는 최초의 선택적 핵 방출 억제제(Selective Inhibitor of Nuclear Export)인 엑스포비오를 신속 승인 프로그램을 통해 소포림프종(FL)에서 발생하는 DLBCL을 포함하여 최소 2가지 전신 치료 후 재발성 불응성 DLBCL 환자 치료제로 허가했다. 그러나 FDA는 지속적 승인 유지를 위해서는 유익성을 확인하는 임상이 필요하다고 밝혔다.

엑스포비오 승인은 2가지 이상의 전신 치료를 받은 134명의 환자를 대상으로 한 임상 2상( SADAL)결과를 기초로 한다. 배(胚)중심(Germinal center) DCBCL 환자 등이 포함된 임상에서 환자들은 4주 동안 매주 2차례 엑스포비오 60mg를 투여 받았다.

임상 결과 객관적 반응률(ORR)은 29%, 완전 관해(CR) 13%, 부분 응답율(PR) 16%를 보여 주요 평가변수를 충족시켰다. 2차 평가변수에는 응답 환자의 반응 지속기간(DoR)이 포함되었다.

캐리오팜은 엑스포비오를 미국에서 즉시 출시할 예정으로 알려졌으며 내년에 유럽의약청(EMA)에 재발 또는 불응성 DLCL에 대한 판매 허가신청을 제출할 예정이다.

이 회사 설립자이자 사장 겸 최고 과학책임자인 샤론 샤참 박사는 “재발 또는 불응성 DLBCL 환자들에게 경구용 엑스포비오의 빠른 승인은 치료 선택권이 제한된 환자와 가족들에게 중요한 이정표”라며 “이번 승인은 이전에 치료받은 DLBCL 환자에 대한 경구용 약물로 첫 번째 승인이며 매우 공격적인 림프종 유형에 대한 단일요법의 첫 승인"이라고 밝혔다.

그는 이어 ”이번 승인은 엑스포비오의 두 번째 적응증으로 새로운 기전, 관리 용이성, 빠르고 오래 지속되는 반응이 특징“이라고 덧붙였다.

코넬대학교 의과대학 소속 와일 코넬 메디슨(Weill Cornell Medicine) 존 피 레오나드 (John P. Leonard) 교수는 “재발 또는 불응성 DLCL 환자의 상당수는 여러 종류의 화학요법과 표적 약물 요법에도 불구하고 치료가 되지 않아 새로운 치료법이 요구된다”면서 “경구용 엑스포비오는 여러 질환에 걸친 중추적 임상에서 완전 관해 13%를 포함하여 임상적으로 의미 있는 전체 응답률이 29%였다”고 밝혔다. 그는 이어 “하위 유형에서 응답 환자 38%가 6개월 동안 약효 지속 효과를 보여 경구용 엑스포비오의 유효성과 내약성은 전통적인 정맥 주사 화학요법에 대한 새로운 치료 대안으로 손색이 없다”고 밝혔다.