네덜란드 유전자치료제 회사 유니큐어(UniQure)가 혈우병 B에 대한 실험적 유전자 치료법에 대한 권리를 매각했다.

유니큐어는 25일(현지시간) 4억5000만 달러에 자사가 보유하고 있는 ‘AMT-061(etranacogene dezaparvovec)의 라이선스를 바이오제약사인 씨에스엘베링(CSL Behring)에 넘겼다고 발표했다.

MT-061은 AAV5 바이러스 전달 벡터를 사용하는 유전자 요법이다. 이는 응고인자(FIX)의 활성화 수치를 최대 9배 증가시키는 ‘FIX-Padua’를 갖고 있다. 동사는 지난 1월 발표한 '중증 또는 중등증의 혈우병 B형 성인 환자의 유전자 전이를 위한 강화된 벡터 AMT-061(AAV5-Padua hFIX 변이체)의 2b상 임상시험 1년치 자료'라는 연구논문에서 중증 혈우병 B형 환자의 자발적인 출혈 에피소드를 효과적으로 예방했다고 주장했다.

이 유전자 치료법은 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)으로부터 획기적인 치료법 혹은 최우선 의약품으로 지정된 바 있는 데다 임상 3상 ‘HOPE-B(NCT03569891)’를 진행 중이어서 이번 매각이 의외라는 게 시장의 반응이다.

유니큐어는 현재 진행 중인 말기 시험에서 치료 효과가 나타나면 16억 달러의 조건부 지불금을 받을 수 있다. 거래 조건에 따라 CSL은 유니큐어의 나머지 개발 비용을 상환하고 규제와 관련된 비용을 충당하며 순 판매에 대한 로열티를 제공한다.

1998년 암스테르담에서 설립된 유니큐어는 유전자 치료 분야의 선구자로 성장해 왔으나 급성 췌장염 재발로 인한 지단백 리파제 결핍 치료제 ‘글리베라(Glybera)’가 상업적 스캔들에 휘말려 2017년 승인 5년 만에 시장에서 철수하면서 타격을 받았다.

씨에스엘베링은 호주에 본사를 두고 있으며 국내에서는 A형 혈우병 치료제 ‘앱스틸라(AFSTYLA)’를 내놓고 있다.