항체의약품 개발 업체 프레스티지 바이오파마는 자사의 항체신약 후보물질 ‘PBP1510’가 최근 미국FDA(식품의약국)으로부터 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 29일 밝혔다.

췌장암의 발생, 진행 및 전이는 많은 연구를 통해 췌장암 대부분에서 발견되는 췌관선암 과발현 인자(Pancreatic Adenocarcinoma Up-regulated Factor: PAUF)라는 유전자의 과발현과 관련 있다고 밝혀져 있다.

췌장암 치료 표적으로서의 PAUF의 유용성 또한 수년간 연구로 입증됐으나 현재 PAUF에 대한 표적 분자 치료제는 없는 실정이다.

박소연 프레스티지 바이오파마 대표이사는 “이번 미국FDA의 희귀의약품 지정은 현재 마땅한 치료제가 없는 췌장암 치료를 위해 PBP1510의 개발 및 상용화를 가속화하는데 매우 중요한 성과”라며, “항-PAUF 단클론 항체인 PBP1510은 PAUF 양성 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대한다”고 말했다. 

현재 프레스티지 바이오파마는 유럽의약품청(EMA)에도 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 신청서를 제출했으며, 연내 PAUF 양성 췌장암 환자를 대상으로 임상 1/2a상 시험에 착수할 예정이다.

한편, 미국FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 20만 명 미만(1만명 중 7명 미만)에 발생하는 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다.

희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.