미국 바이오제약회사 액섬 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)는 알츠하이머병(AD) 치료제 후보물질 ‘AXS-05’가 미국 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다고 28일(현지시간) 발표했다.

FDA는 먹는 NMDA 수용체 길항제인 AXS-05를 알츠하이머병 초조(Agitation) 증상 치료제로 지정했다. 현재까지 알츠하이머병 초조 증상은 허가된 치료제가 없다.

이번 혁신 치료제 지정은 366명의 알츠하이머병 환자를 대상으로 실시한 미국의 중추적 2/3상 임상(EXPERGENT-1)의 결과를 기초로 한다.

무작위, 이중 맹검, 다기관으로 실시된 임상에서 환자들은 AXS-05, 부프로피온(bupropion),위약을 5주 동안 투여받았다.

임상 결과 AXS-05 치료군은 위약에 비해 빠르고 실질적이며 통계적으로 유의한 초조 증상을 개선 시켰다. 1차 평가 지수에서 AXS-05는 코헨-맨스필드 초조측정(Cohen-Mansfield Agitation Inventory) 총점수를 위약 대비 유의하게 감소시켰다. AXS-05 투여군은 치료 전과 비교했을 때 점수가 평균 15.4점, 위약군은 11.5점 감소시켰으며 이는 각각 48%, 38% 감소한 것으로 분석됐다.(p=0.010)

또 AXS-05는 코헨-맨스필드 초조 측정에서 부프로피온 단독 투여보다 우수한 것으로 확인됐고 인지 장애나 진정 작용과는 관련이 없이 우수한 내약성을 보였다.

액섬 최고경영자인 에리오 타부토는 “FDA 혁신 치료제 지정은 현재 승인된 치료법이 없는 알츠하이머병 초조 증상 치료 물질인 AXS-05의 개발에 중요한 이정표”라며 “이것은 자사가 AXS-05로 받은 두 번째 혁신 치료제 지정으로 첫 번째는 주요 우울 장애 치료를 위한 것이며, 치료하기 어려운 여러 중추신경계 치료제(CNS)에서 충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수 있는 AXS-05의 잠재력을 보여줬다”고 전했다.

이어 "우리는 알츠하이머병 초조 증상 치료를 위한 AXS-05 개발을 진행하면서 앞으로 몇 달 동안 FDA와 협력을 기대한다”고 덧붙였다.

알츠하이머병은 치매의 가장 흔한 형태이며 미국에서 약 600만명의 환자가 있고 2050년까지 약 1400만명으로 증가할 것으로 예상된다. 또 알츠하아머병 환자의 최대 70%에서 초조 증상이 보고되고 있으며 정서적 고통, 공격적인 행동, 파괴적인 과민성 특징을 보인다.