식품의약품안전처는 망막장애치료제 ‘보레티진 네파보벡(주사제)’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정해 1일 공고했다. <표 참조>

먹는 약으로 외투세포림프종 치료제인 '자누브루티닙'과 비소세포폐암 치료제인 '카프마티닙'도 각각 새롭게 희귀약으로 지정됐다.

이 중 보레티진 네파보벡주는 RPE65 돌연변이에 따른 유전성 망막 디스트로피 환자의 치료 신약이다. 유전성 망막 디스트로피는 유전자 이상으로 망막의 막대세포, 원뿔세포, 망막 색소 상피세포 등에 이상을 일으키고, 유전자의 종류에 따라 시력 이상, 시야 결손, 암순응 이상, 색각 이상 등이 나타나는 것으로 보고되고 있다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 대체 가능한 제제가 없거나 대체 가능한 약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 약으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 가리킨다.

식약처는 희귀ㆍ난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영 중이다.

이번 희귀약 지정으로 식약처는 희귀ㆍ난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나갈 방침이다.