미국 바이오제약회사 제론 코퍼레이션(Geron Corporation)는 혁신 신약 ‘이메텔스타트’(Imetelstat)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 골수이형성증후군(MDS) 치료 희귀의약품 지정에 긍정적 의견을 받았다고 현지시간 1일 발표했다.

이 회사는 EMA의 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정적 권고를 바탕으로 7월 말까지 공식 지정을 기대하고 있다고 밝혔다. 희귀의약품으로 지정되면 유럽에서 10년간 독점 판매권을 확보하게 된다.

텔로메라아제(Telomerase) 효소 억제제인 이메텔스타트는 이미 미국 FDA로부터 골수이형성증후군 잠재적 치료제로 희귀 의약품 지정을 받았다. 제론社의 CEO인 존 A. 스칼렛(John A. Scarlett) 회장은 “COMP의 긍정적 의견은 이메텔스타트가 수혈 의존성이 있고 적혈구 자극제 치료에 반응하지 않은 저 위험 MDS 환자에게 임상적으로 적절한 이점을 제공할 가능성이 있다는 임상 2상의 강력한 데이터를 인정하는 것”이라며 “저 위험 MDS 환자를 대상으로 진행 중인 임상 3상(IMerge Phase)이 전 세계 여러 곳에서 진행되고 있고 임상 결과를 전 세계 규제기관에 제출 할 것”이라고 밝혔다.

제론社는 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험으로 임상 3상(IMerge Phase) 환자 모집을 하고 있다. 조혈제(ESA)에 재발하거나 내약성이 낮은 수혈 의존성 MDS 환자 약 170명을 등록을 목표로 하고 있고 저메틸화 약제(hypomethylating)나 ‘레블리미드’(Revlimid)로 치료를 받은 적이 없는 환자를 대상으로 한다. 이 회사는 2021년 1분기까지 환자 등록을 완료하고 2022년 하반기에는 최상위 결과를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

유럽에서 희귀 의약품 지정 자격을 갖추려면 1만명 중 5명 미만에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 임상용 질병 치료제로 비 임상 또는 임상 데이터가 충분해야 한다.