비만치료제로 시장에서 퇴출됐던 ‘핀테플라’가 희귀병 치료제로 변신하면서 기사회생하고 ‘엔데버Rx’라는 게임형 ADHD 치료제가 나오는 등 올해 6월 미국 FDA 승인 의약품이 다채로운 얼굴로 등장했다. 특히 ‘업리즈나’와 ‘룸제브’는 기존 약품과 1대1 대결에서 압승을 거둬 새로운 다크호스로 떠오르고 있다. 미국 FDA에서 승인한 6월의 의약품을 모아봤다.

◇업리즈나(Uplizna. 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제, 비엘라 바이오)=항 아쿠아포린-4를 타깃으로 하는 약물로 NMOSD 환자의 약 80%는 항AQP4 항체에 대해 양성 반응을 보인다. 이 약은 지난해 6월 FDA가 승인한 ‘솔리리스(Soliris)'에 이어 이 적응증에 두 번째로 승인 의약품이 됐다. 이 약은 유지기에는 연 2회 투여로 2주에 1회 투여하는 솔리리스에 비해 이점이 큰 것으로 평가받는다. 다나베미쓰비시 제약은 6월에 업리즈나를 일본 후생노동성에 신청했다.

◇티비케이(Tivicay, AIDS 치료제, GSK)=항 HIV 돌루테그라비르(dolutegravir)의 경구 현탁용 분산성 정제로 다른 항 레트로 바이러스제와 병용으로 생후 4주, 체중 3kg 이상 소아에 사용된다. 돌루테그라비르는 지금까지 소아에서는 6세 이상, 체중 30kg 이상 환자에만 사용할 수 있었다. 한편 티비케이는 현재 유럽의약품청이 승인 검토 중이다.

◇제프젤카(Zepzelca, 전이성 소세포폐암(SCLC) 치료제, 재즈 파마슈티컬스)=백금 기반 화학요법 이후 병이 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료제로 승인됐다. 스페인 파마마社(PharmaMar)가 개발한 해양 산물 유래의 세포 독성 항암제로 재즈는 올해 1월에 판매권을 획득했다. 제프젤카는 2월에 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.

◇룸제브(Lyumjev, 초속효성 인슐린, 일라이 릴리)=1형 및 2형 당뇨병 환자들에게서 혈당 수치의 조절을 개선하는 새로운 속효성 인슐린 제제다. 룸제브는 인슐린이 혈류 속으로 빠르게 흡수되도록 하면서 당화혈색소 수치를 낮추도록 개발된 새로운 제형의 인슐린 리스프로(insulin lispro) 제제다.

건강한 사람의 인슐린 분비와 가깝도록 개발돼 임상에서 ‘휴마로그(Humalog)'보다 신속한 인슐린 작용의 발현ㆍ소실을 나타냈다. 이 약은 휴마로그와 비교한 3상 임상 결과, 당화혈색소(A1c) 감소에 비열등성을 보였고 특히 식후 1~2시간째 혈당 급등을 줄이는 데는 더 뛰어난 효과를 나타냈다. 일본과 유럽에선 올 3월 승인된 바 있다.

◇지모티(Gimoti, 당뇨병성 위 마비 증상 완화제, 에보크 파마)=수십 년 동안 사용돼 온 먹는 약인 ‘메토클로프라미드(metoclopramide)'를 비강 분무용 제형으로 만든 제품이다. 기존 약물은 구토 등 질환 특유의 증상으로 유효 성분의 흡수가 불안정했지만, 비강 제제로 만든 지모티는 소화관을 통과하지 않아 치료의 예측을 세우기 쉬워진 것으로 알려졌다.

◇엔데버Rx(EndeavorRx, ADHD 게임 치료제, 아킬리 인터렉티브)=8~12세 사이의 소아의 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD) 치료용 응용 프로그램. 세계 최초로 승인된 스마트폰ㆍ태블릿PC에서 작동하는 게임 형식의 응용 프로그램으로 약물치료와 심리 사회적 치료와 함께한다.

◇핀테플라(Fintepla, 드라베 증후군(Dravet syndrome 중증 소아 뇌전증) 경련 치료제, 조제닉스)=과거 비만 치료제로 각광받았다가 심장 위험성 문제로 1997년 퇴출됐던 약물로 식욕 억제제 펜플루라민(fenfluramine)이 주성분이다. 드라베 증후군은 생명을 위협할 수 있는 데다 드물게 나타나는 만성 뇌전증의 한 유형이다. 약물치료를 진행하고 있음에도 불구하고 중증의 위중한 경련이 수반되는 특징을 나타내는 증상이다. 임상에서 위약에 비해 발작의 빈도를 유의하게 개선했다.

◇페스고(Phesgo HER2 양성 전이성 유방암 치료제, 제넨테크)=유방암의 약 5분의 1을 차지하는 HER2 양성 유방암은 인간 표피 성장인자 수용체2(HER2)라는 단백질이 과발현돼 암세포 성장을 촉진한다. ‘허셉틴(Trastuzumab)'과 ‘퍼제타(Pertuzumab)'는 HER2와 결합해 암세포의 성장을 막는다. 페스고는 처음에는 화학요법과 병용 사용하고 화학요법이 끝나면 의료 전문가가 집에서 계속 투여할 수 있다.

◇도졸비(Dojolvi, 장쇄지방산화장애(LC-FAOD) 치료제, 울트라제닉스)=LC-FAOD는 장쇄 지방산을 에너지로 변환시킬 수 없는 희귀병으로 평생 생명을 위협하는 유전병의 일종이다. 도졸비는 LC-FAOD 환자에게 에너지원 및 대사 산물을 공급하기 따른 고순도 합성 7-탄소 중성 지방산으로 만들어졌다. LC-FAOD는 조기 사망을 포함한 심각한 위험이 있어 미국 및 일부 유럽 국가의 신생아 선별 검사 패널에 포함돼 있다. 도졸비는 이 질환에 대한 미국 최초의 치료제다.

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