콘서트 파마슈티컬(Concert Pharmaceuticals)는 경구용 JAK(Janus kinase) 억제제 ‘CTP-543’이 미국 FDA로부터 원형 탈모증 혁신 치료제 지정(Breakthrough therapy designation)을 승인 받았다고 현지시간 7일 발표했다.

원형 탈모증은 면역체계가 모낭을 공격하면서 부분적 또는 완전한 탈모를 유발하는 자가면역질환으로 현재 FDA 승인을 받은 의약품은 없는 상태다. CTP-543은 원형 탈모증 치료제로 미국 FDA로부터 패스트 트랙으로 지정을 받았었다.

콘서트社 사장 겸 CEO인 로저 텅(Roger Tung) 박사는 "FDA가 새로운 탈모증 치료제로 CTP-543의 가능성을 인정해줘 기쁘다”면서 “우리는 새로운 치료법을 환자들에게 가능한 한 빨리 가져다 주는 것”이라고 밝혔다. 그는 이어 “CTP-543의 신속한 개발을 위해 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대한다”고 덧붙였다.

FDA의 혁신 치료제 지정은 원형 탈모증 환자를 대상으로 CTP-543을 평가한 임상 2상의 긍정적 결과를 기초로 한다.

임상 2상은 중등도~중증의 탈모증 성인 환자를 대상으로 CTP-543의 안전성과 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 순차적 용량 시험이었다. 총 149명의 환자를 무작위 배정하여 CTP-543 3회 용량(4mg, 8mg 또는 12mg) 또는 위약을 1일 2회 투여했다.

1차 결과 측정은 투약 24주 후 탈모 중증도 평가 점수인 SALT(Severity of alopecia tool) 기준으로 평가했다. 모든 환자는 SALT 평균 점수가 대략 88%였다. SALT 0%는 탈모가 없는 상태이고 100%는 완전 탈모를 나타낸다.

이 회사는 2019년 9월에 하루 2회 CTP-543 8mg 또는 12mg 용량으로 치료를 받은 환자가 24주 후 SALT 기준 점수으로 50% 변화를 달성한 환자 비율이 위약에 비해 통계적으로 유의한 차이를 보여 1차 효능 평가 기준을 충족했다고 보고했었다.(p<0.001) 또 하루 2회 8mg, 12mg CTP-543 투여군은 24주 후 SALT 점수가 20점 이하인 환자 수가 위약과 큰 차이를 보였다.

CTP-543는 우수한 내약성을 보였고 12mg 선량 그룹에서 한 환자가 선량 중단 후 임상을 마치는 부작용이 보고됐다. 콘서트社는 올해 4분기에 CTP-543 임상 3상을 시작할 예정이다.