미국 FDA는 중국 바이오 기업 어센티지파마(Ascentage pharma)의 발덴스트롬 거대글로블린혈증(WM) 치료제(APG-2575)를 희귀의약품 지정(ODD)했다고 현지시간 15일 발표했다.

APG-2575는 어센티지가 개발한 새로운 Bcl-2 억제제다. 이 회사는 올해 5월 만성 골수성 백혈병(CML) 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 3세대 BCR-ABL 억제제 HQP1351에 이어 두 번째 희귀의약품 지정을 받았다.

희귀의약품은 미국에서 20만명 미만의 유병률을 가진 질환의 예방, 진단, 치료제로 1983년 희귀의약품법(Orphan Drug Act)이 통과된 후 인센티브 및 정책 지원을 제공해왔다. 임상에서 발생하는 지출에 대한 세금 공제, 신약신청 때 수수료 면제와 연구 보조금이 지급되며 7년간 시장 독점권을 부여 등 각종 혜택을 누린다. 

발덴스트롬 거대글로블린혈증은 비호지킨림프종(NHL) 환자 2% 미만을 차지하는 희귀병이다. 주로 고령층에서 발생하고 면역글로불린M 수치 증가와 골수 내 B세포 계열의 림프형질 세포성 림프구 증식에 의해 발생한다. 미국에서만 매년 1500명이 발생하는 것으로 알려졌다.

현재 미국 종합암네트워크(NCCN) 가이드라인의 WM에 대한 치료 권장 사항은 80%의 객관적 반응률(ORR)을 제안하지만 이러한 치료법은 양호한 부분 반응(VgPR)이 낮거나 20% 이하 반응률로 대부분 환자는 초기 반응 후 질병 진행을 경험한다. 더욱이 대개 기존 치료법을 견딜 수 없는 평균 70세의 고령 때 진단 받아 효과적이고 안전한 치료법에 대한 의학적 요구가 충족되지 않고 있다.

APG-2575는 어센티지가 개발한 경구용 B세포 림프종-2(BCL-2)억제제로 Bcl-2를 선택적으로 차단해 암세포의 정상적인 세포사멸 과정을 회복시켜 다양한 혈액학적 악성 종양을 치료한다. 이 물질은 '벤클렉스타'(Venclexta) 외에도 현재 세계적으로 활발히 개발 중인 몇 안 되는 Bcl-2 선택 억제제 중 하나로 중국에서 임상까지 간 것은 처음이다.

APG-2575는 단독 또는 ‘리툭시맙’(rituximab)과 ‘이브루티닙’(ibrutinib)과 병용 요법으로 중국, 오스트레일리아 및 미국 등에서 여러 개 임상 2상을 승인받았다.

어센티지파마 양다전(楊大俊 Dajun Yang) 대표는 “WM은 전 세계적으로 충족되지 않은 의료 요구”라면서 “APG-2575는 어센티지의 핵심 파이프라인”이라고 밝혔다. 그는 이어 “이번 희귀의약품 지정으로 우리가 APG-2575의 글로벌 임상 개발을 가속화 하는 데 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.