FDA는 중요한 신약이 미국에 빠르게 도입될 수 있도록 1992년 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)을 제정하고 정해진 기간 내에 신약을 심사해 승인 여부를 결정하고 있다. 통상적으로 신약 허가신청(NDA) 심사를 통보한 후 10개월 이내에 승인 심사를 마친다. 이번달에도 3가지 의약품의 심사 승인 날짜가 있다. 그 중 ‘도졸비’(Dojolvi)는 장쇄지방산화장애(LC-FAOD) 첫 치료제로 이미 승인되었고 두 가지 약품이 FDA 승인 스탬프를 초조하게 기다리고 있다.

‘자이렘’ 후속 약물…나트륨 함량 줄여

재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 과도한 주간졸림증 치료를 위한 신약 후보물질 ‘JZP-258’이 7월 21일(현지시간) 승인 심사를 앞두고 있다.

재즈는 올해 1월 7세 이상의 기면증 환자에서 허탈발작(Cataplexy) 및 과도한 주간졸림증(EDS) 치료를 위해 JZP-258의 승인을 신청했다. 재즈는 이 신약승인신청에 우선 심사 바우처를 사용했다. JZP-258은 이미 승인을 받은 ‘자이렘’(Xyrem)보다 나트륨 함량을 92% 줄인 옥시베이트(oxybate) 제품 후보물질이다. 이 약물은 미국심장협회가 정한 하루 나트륨 섭취량 2300mg(이상적으로는 1500mg)을 지킬 수 있도록 했다.

현재 자이렘은 7세 이상의 기면증 환자의 허탈발작(공포감 등으로 인한 갑작스런 마비 증상)과 EDS를 치료하도록 승인된 유일한 제품이다.

FDA는 NDA 신청을 승인한 3월에 재즈의 로버트 이안노네(Robert Iannone) 연구개발 총괄 부사장은 “환자에게보다 안전하고 장기적인 치료 옵션으로 JZP-258을 개발했다”면서 “ZP-258은 복용량에 따라 자이렘으로 치료받은 환자보다 하루 나트륨 섭취를 1000~1500mg 줄일 수 있다”고 밝혔다. 그는 “하루 나트륨 섭취 감소가 임상적으로 혈압 및 심혈관 질환 위험을 줄일 수 있어 평생 기면증 치료를 받는 환자에게 중요한 치료 옵션이 될 가능성이 있다”고 덧붙였다. 기면증 환자는 비만, 고혈압, 당뇨병 및 이상 지질 혈증을 포함한 동반 질환 위험이 높은 것으로 알려져 있다.

‘코트로핀 젤’ MSD서 인수…1억 달러 이상 투자

미국의 ANI 파마슈티컬스(ANI Pharmaceuticals)의 ‘코트로핀 젤’(Cortrophin Gel)은 7월 23일이 승인 심사 기한이다. 이 회사는 sNDA를 제출한 3월에 코트로핀 젤 연간 시장 규모가 약 9억5000만 달러로 경쟁 업체는 단 한 곳이라고 밝혔다.

코트로핀 젤은 1954년 FDA의 승인을 받았으며 1980년대에 사용이 중단됐다. 이 약물은 다발성 경화증, 류마티스 관절염, 전신성 홍반성 루푸스병 및 급성 궤양성 대장염 치료제 등 54개 이상의 적응증이 승인됐었다. 이 회사는 2016년 1월 MSD로부터 이 약을 인수했으며 4년 이상 1억 달러 이상을 투자하여 활성 성분과 의약품 제조 공정을 다시 확립하고 검증했다. FDA는 올해 4월 28일 sNDA에 관한 등제거부서(RTF)를 발행했고 ANI社는 6월 1일 업데이트된 자료를 제공했다.

‘도졸비’ 장쇄지방산화장애 첫 치료제로 승인 받아

미국 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)는 ‘도졸비’(Dojolvi)를 장쇄지방산화장애(LC-FAOD) 첫 치료제로 6월 30일(현지시간) FDA승인을 받았다. LC-FAOD는 장쇄 지방산을 에너지로 변환시킬 수 없는 희귀병으로 평생 생명을 위협하는 유전병의 일종이다. 도졸비는 LC-FAOD 환자에게 에너지원 및 대사 산물을 공급하기 위한 고순도 합성 7-탄소 중성 지방산으로 만들어졌다.

LC-FAOD는 신체가 장쇄 지방산을 에너지로 전환할 수 없는 신진대사 결핍을 특징으로 하는 상염색체(autosomal) 열성 유전병이다. 지방에서 에너지를 생산하지 못하면 체내 포도당이 고갈되고 심각한 합병증으로 이어져 입원이나 조기 사망으로 이어질 수 있다. LC-FAOD는 조기 사망을 포함한 심각한 위험이 있어 미국 및 일부 유럽 국가의 신생아 선별 검사 패널에 포함되어 있다.

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