비알콜성지방간염(NASH)은 난공불락인가? 이번엔 프랑스 바이오제약사 젠핏(GENFIT)이 두 손을 들었다.

젠핏은 섬유증을 동반한 NASH 성인 환자 1070명을 대상으로 진행된 ‘엘라피브라노’(Elafibranor) 임상 3상(RESOLVE-IT)에서 부정적인 결과로 임상 중단을 결정했다고 현지시간 23일 밝혔다.

미국에서만 1600만명 이상에게 영향을 미칠 것으로 추정되는 NASH에서 엘라피브라노는 그동안 수없이 실패한 다른 약물들과 함께 ‘패배자 리스트’에 이름을 올렸다. 지난달에도 FDA는 인터셉트파마슈티컬(Intercept Pharmaceutical)의 ‘오베티콜릭산’(obeticholic acid)에 신약승인신청(NDA)에 관한 심사완료공문(CRL)을 보내 실패의 쓴 맛을 확인 시켜줬다.

엘라피브라노는 5월에 공개한 임상 중간 결과 섬유증 악화가 없는 피험자들이 1차 평가변수인 비알콜성지방간염 해소점(NASH Resolution)에 미치지 못했다. 엘라피브라노 투약군 반응률이 19.2%로 위약군 14.7%와 큰 차이를 내지 못했다. 섬유증의 경우에서도 엘라피브라노 투약군 반응률은 24%로 위약군 22.4%에 비해 유의성을 입증하지 못했고 대사 매개 변수와 관련된 또 다른 2차 평가 변수에서도 통계적 유의성을 달성하지 못했다.

젠핏은 임상 중간 효능 데이터를 검토한 결과 미국과 유럽에서 엘라피브라노 승인 가능성이 낮아 임상을 중단키로 결정했다. 이 회사는 이번 결정은 새로운 기업 전략의 첫 단계로 비용을 절감하고 원발성담즙성간경변(PBC)에 대한 엘라피브라노의 개발과 NASH 진단을 위한 NIS4 프로그램의 상업적 성장에 집중할 방침이라고 설명했다. 회사 측은 PBC 시장이 2035년까지 15억 달러 규모가 될 것으로 예상되고 충족되지 않은 영역으로 ‘흥미로운 기회’가 될 것이라고 밝혔다.

엘라피브라노는 PBC에 대한 임상 2상에서 유망한 결과를 보여 미국 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받고 임상 3상을 준비하고 있는 상태다.

젠핏의 파스칼 프리장(Pascal Prigent) 대표는 “우리는 임상(RESOLVE-IT) 조기 종료가 윤리적 및 임상적 관점에서 적절한 결정이라고 생각한다”면서 “이 결정은 비용을 절감하고 PBC 프로그램과 NIS4에 집중하는데 도움이 될 것”이라고 밝혔다. 그는 이어 "현재 이러한 기회를 극대화할 수 있는 잠재적인 전략적 파트너십을 모색하고 있으며 9월 말에 새로운 개발 및 완전한 회사 전략을 발표할 예정“이라고 덧붙였다.