RNA 치료제를 개발하는 미라젠 테라퓨틱스(MiRagen Therapeutics)는 피부T세포 림프종(CTCL) 치료제 ‘코보마르센’(Cobomarsen)이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 현지시간 23일 발표했다.

코보마르센은 피부T세포 림프종 임상 2상과 성인 T세포 백혈병ㆍ림프종(ATLL)에 대한 임상 1상 등 다른 유형의 T세포 림프종 치료제로 쓰이는 miR-155 억제제다.

미라젠社 CEO인 윌리엄 S 마샬(William S. Marshall) 박사는 ”이것은 코보마르센 개발의 중요한 이정표로 FDA가 희귀의약품 지정을 허가한 것은 ATLL과 CTCL과 같은 T세포 림프종에 대한 새로운 치료의 필요성을 강조한 것“이라면서 ”ATLL과 CTCL 환자들의 잠재적 치료에 대해 관찰한 유망한 결과 외에도 코보마르센은 miR-155가 높아진 암 환자들의 치료를 위한 광범위한 치료법이 될 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 말했다.

T세포 림프종은 ATLL, CTCL과 같은 T 림프구에 영향을 미치는 림프종이다. 미국에서 비호지킨 림프종의 15% 미만을 차지한다. T세포 림프종은 여러 종류가 있지만 거의가 희귀 질환이다. DNA발현에 큰 역할을 하는 microRNA-155의 과발현은 다양한 T세포 림프종과 다른 혈액암의 예후를 좋지 않게 한다.

FDA 희귀 의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 미치는 희귀 질환이나 진단 및 치료 가능성을 입증하는 약물이나 생물학 제제에 부여한다. 희귀 의약품으로 지정되면 제품 승인 후 7년간의 미국 시장 독점권, 임상시험 설계 FDA 지원, FDA 사용료 면제 등 개발 및 상업화에 대한 인센티브가 주어진다.