길리어드 사이언스는 CAR-T 치료제 ‘테카투스’(Tecartus)가 미국 FDA로부터 재발 불응성 외투세포 림프종(MCL) 치료제로 승인 받았다고 현지시간 24일 발표했다.

데카투스는 단 1회만 투여하는 세포 기반 유전자 치료제로 최초이자 유일한 키메라항원수용체(CAR) T세포 치료제로 신속 승인 받았다.

데카투스 승인은 단일군, 개방표지 임상(ZUMA-2) 시험의 결과를 근거로 한다. 임상에서 60명의 환자 가운데 87%가 테카투스 1회 주입 후 반응을 보였으며 62%의 환자는 완전관해(CR)에 도달한 것으로 나타났다. 안전성 평가에서는 환자 18%가 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)을 경험했고 37%는 3등급 이상의 신경학적 독성을 경험했다. 가장 흔하게 보고된 부작용은 심각한 감염, 백혈구 수 감소, 면역체계 약화 등이었다.

마이클 왕(Michael Wang) 미국 텍사스대 MD 앤더슨 암센터 교수는 “초기 치료를 받은 후 진행된 MCL 환자는 의학적 발전에도 불구하고 여전히 큰 공백이 있다”며 “많은 환자들이 고위험 질환을 앓고 있으며 이후에도 계속 진행될 가능성이 높다”고 밝혔다. 그는 이어 “재발성불응성 MCL 환자를 위한 최초의 세포 치료제인 테카투스는 약 90%의 반응률을 보이고 후기 치료에서 지속적인 관해 가능성을 시사하는 초기 임상 증거가 있는 중요한 옵션을 제공한다”고 덧붙였다.

테카투스는 미국 산타모니카에 있는 카이트 파마(Kite Pharma)가 허가를 신청했던 치료제였지만 카이트 파마가 2017년 8월 길리어드 사이언스 팔려 자회사가 되었다.

크리스티 쇼(Christi Shaw) 카이트 최고경영자(CEO)는 “카이트는 혈액암 환자들에게 CAR-T 요법 개발에 전념하고 있으며 '예스카타'에 이어 두 번째 세포 요법을 시작하게 되어 자랑스럽다”면서 “이번 승인을 가능케 해준 피험자와 간병인, 임상 연구자, 규제자, 헌신적인 동료들에 감사한다”고 밝혔다. 그는 이어 “우리는 림프종 커뮤니티와 제휴하여 이러한 변형 치료법이 재발성 불응성 MCL 환자들에게 전달되길 기대한다”고 덧붙였다.

외투세포 림프종은 드물게 발생하는 B세포 비호지킨림프종의 유형으로 중년~고령층에서 나타난다. 외투세포 림프종은 백혈구의 일종인 B세포들이 암세포들로 변화해 림프절 내에서 종양이 형성되기 시작하고 체내의 다른 부위로 빠르게 전이되는 특징이 있다.

테카투스의 제품 정보에는 CRS 및 신경학적 독성 위험에 대한 경고문이 박스에 표기된다. 이 약은 부작용으로 인해 FDA 의약품 위해관리제도(REMS)를 통해서만 이용 가능하며 앞서 승인된 카이트의 또 다른 CAR-T 치료제 ‘예스카타’(Yescarta)의 REMS와 통합된다. REMS는 의료전문가에게 테카투스 치료와 관련된 위험에 대해 알리고 교육하는 과정을 포함한다.

REMS 프로그램에 따른 훈련 및 인증은 테카투스를 제공하는 센터의 최종 승인을 위해 필수적인 부분이다. FDA는 카이트에게 테카투스의 장기 안전성을 평가하기 위한 시판 후 관찰 연구를 수행할 것을 요구했다.

테카투스는 현재 유럽의약청(EMA)도 허가신청을 심사 중이며 재발성 불응성 MCL 치료를 위한 우선순위의약품(PRIME)으로 지정되어 있다.

저작권자 © 메디소비자뉴스 무단전재 및 재배포 금지