다케다는 ’페보네디스타트’(Pevonedistat)가 '아자시티딘'(Azacitidine)과 병용요법으로 미국 FDA로부터 고위험 골수이형성증후군(HR-MDS) 혁신 치료제(Breakthrough therapy) 지정을 받았다고 31일 발표했다.

이번 혁신 치료제 지정은 HR-MDS를 포함한 희귀 백혈병 환자를 대상으로 페보네디스타트+‘아자시티딘’ 병용요법을 아자시티딘 단독요법과 비교한 임상 2상(Pevonedistat-2001)을 기초로 한다. 임상 결과 전체 생존기간(OS), 무사건 생존율(EFS), 완전 관해율(CR) 및 독립적 수혈 달성률 등 임상적으로 의미 있는 여러 평가 항목에서 페보네디스타트 병용요법의 유용성이 나타났다.

페보네디스타트는 혁신 신약으로 NEDD8 활성화 효소(NAE) 저해제로 지금까지 저메틸화 약제(HMA) 단독 요법에 한정된 고위험 골수이형성증후군 치료 옵션이 10년 이상 만에 새롭게 바뀔 가능성이 있다.

다케다의 크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 종양 치료 사업부 총괄은 “위험성이 높은 MDS는 또 다른 암인 급성 골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia)으로 전환되거나 좋지 않은 예후, 삶의 질 저하 등과 관련이 있다”면서 “페보네디스타트+아자시티딘병용요법은 10여년 만에 고위험 골수이형성증후군에 대한 새로운 치료 발전 가능성이 있는 유망한 치료 접근법”이라고 말했다.