소아 희귀병 치료제 개발 생명공학사인 세레코(Cerecor)는 mTOR 복합체 1, 2 이중 억제제(CERC-006)가 미국 FDA로부터 림프 기형(LM) 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)를 받았다고 현지시간 3일 발표했다.

mTOR 단백질은 세포 증식과 대사 조절에서 중요한 역할을 담당하는데 암세포 같은 경우 mTOR 활성이 정상보다 높아져 암세포 증식과 생존력을 높이는 데 결정적 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

림프 기형은 림프계의 세포 성장을 조절하는 특정 유전자의 돌연변이로 발병하는 희귀한 선천성 종양이다. 이 질환을 앓고 있는 아이들은 삶이 크게 바뀌거나 심한 경우엔 생명을 위협하는 림프액 축적이 머리, 목, 필수 장기에 영향을 미친다. 이 질병은 출생 시 또는 유아기에 나타나며 평생 지속될 수 있다.

미국에서 3만명~6만명이 림프 기형을 앓고 있는 것으로 알려졌다. 현재 림프 기형 치료제로 승인된 약이 없으며 어린이 환자들은 고통스럽고 흉터가 크게 남는 수술이나 경화증을 견뎌야 한다. 이 질병으로 고통받는 어린이의 20%가 7년 내에 사망한다.

세레코의 최고 과학책임자인 개리 네일 박사는 “우리는 CERC-006에 대한 FDA 희귀의약품 지정을 받게되어 매우 기쁘다”며 “심각한 질병을 앓고 있는 영아와 어린이 및 성인에게 새로운 표적 치료법을 제공하는 데 한 걸음 다가가기 때문”이라고 밝혔다. 그는 이어 “우리는 가능한 한 빨리 CERC-006의 임상을 시작하기 위해 주요 학계 의료 센터의 전문가들과 긴밀히 협력하고 있다”고 덧붙였다.

희귀의약품 지정은 희귀 질병에 대한 의약품 개발을 촉진시키기 위한 것으로, FDA는 희귀 질병이나 증상 예방, 진단과 치료가 목적인 의약품에 희귀의약품 자격을 부여한다. 미국에서, 희귀 질병은 미국에서 연간 20만 명 이하 환자가 발생하는 질병이나 증상으로 정의한다. 희귀의약품 지정을 받으면 FDA 승인에 따른 7년간의 시장 독점권, FDA 신청 수수료 면제 및 임상시험에 대한 세금 공제 등 혜택이 주어진다.

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