이스라엘 희귀 의약품 개발기업 '엘록스 파마슈티컬스(Eloxx Pharmaceuticals)는 자사의 낭포성 섬유증(CF) 치료 물질(ELX-02)가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 현지시간 4일 발표했다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀 질병에 대한 의약품 개발을 촉진시키기 위한 것으로 희귀 질병이나 증상 예방, 진단과 치료가 목적인 의약품에 희귀의약품 자격을 부여한다. 미국에서 희귀 질병은 연간 20만명 이하 환자가 발생하는 질병이나 증상으로 희귀의약품 지정을 받으면 임상에서 발생하는 비용에 대한 조세 감면, 신약신청(NDA) 수수료 면제, FDA 연구비 무상 지원, 승인 후 7년 동안 미국 시장 독점권 등 다양한 인센티브 혜택을 받는다.

엘록스의 최고 경영자인 그레고리 윌리엄스(Gregory Williams) 박사는 “우리는 미국에서 ELX-02가 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 것에 대해 기쁘다”면서 “유럽 EMA로부터 이미 희귀의약품 지정을 받아 미국과 유럽에서 승인을 받으면 상당한 기간 시장 독점권을 얻을 수 있다”고 밝혔다. 그는 이어 “특히 충족되지 않은 의료적 요구가 있는 ‘무의미 돌연변이’(nonsense mutations) 환자에게 치료 옵션을 제공한다”면서 “코로나19로 미국에서 중단됐던 임상 2상을 이스라엘과 유럽에서 재개했다”고 밝혔다.

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