코로나19 기세가 꺾이지 않는 가운데 미국 FDA는 신약 승인 스탬프 찍기에 바빴다. 일본 오츠카제약의 ‘인코비'는 세계 최초의 경구용 DNA 메틸화 저해제로 눈길을 끌었고 재즈 파마의 기면증 치료제 ’자이와브‘는 기존 치료제 ’자이렘‘보다 나트륨 함량을 줄여 장기 복용 환자들을 위한 새로운 옵션을 제공했다.

◇루코비아(Rukobia HIV 치료제, 비브 헬스케어)=저항성, 불내성, 안전성으로 인해 항레트로바이러스(ARV) 요법에 실패한 여러 차례 치료받은 경험(HTE)이 있는 다제내성 HIV-1 감염 성인 환자를 대상으로 다른 항레트로바이러스요법과 병용하는 새로운 부착 억제제다. 루코비아는 FDA로부터 패스트트랙 및 혁신치료제로 지정된 바 있고 현재 유럽에서도 출원 중이다.

◇인코비(Inqovi 골수이형성 증후군ㆍ만성골수단구핵구성백혈병 치료제, 오츠카제약)=오츠카제약의 미국 자회사 아스텍스가 개발한 DNA 메틸화 저해제 ‘다코젠’(Dacogen)의 유효 성분에 경구 투여 시 데시타빈(decitabine)의 분해를 억제하는 신규 대사효소 저해제 세다줄리딘(cedazuridine)을 더한 세계 최초의 경구 DNA 메틸화 저해제다.

미국과 동시에 캐나다에서도 승인됐다. 유럽에서 급성 골수성 백혈병을 대상으로 임상 3상이 실시되고 있으며, 일본에서도 골수 이형성증에서 임상 1상이 진행되고 있다.

◇업니크(Upneeq 안검하수증 치료제 미국 오스모티카 파마슈티컬)=미국에서 최초로 성인 후천성 안검하수 치료제로 1일 1회 직접 작용형 α 아드레날린 수용체 길항제로 눈꺼풀을 들어 올리는 뮬러 근육(Müller’s muscle) 장애를 치료한다. 이 제품은 두 가지 중추적인 임상에서 MRD(Marginal Reflex Distance)에 따라 쌍꺼풀 들어 올림과 LPFT로 측정된 양 눈 시계 측정에서 위약에 비교해 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 업니크에 대한 안전성을 평가한 임상에선 12주 이상 매일 아침 양 눈에 투여했을 때 별다른 부작용이 없었던 것으로 보고됐다.

◇윈조라(Wynzora 심상성건선 치료제, 덴마크 MC2테라퓨틱스)=합성 비타민D 유사체의 일종인 ‘칼시포트리엔’(calcipotriene)과 스테로이드 ‘베타메타손’(betamethasone)이 들어있는 신규 크림 제제다. 승인의 기초가 된 임상에서 유효 성분이 같은 레오파마의 국소 현탁액 ‘타크로넥스’(Taclonex) 비해 치료 성공률이 크게 개선됐다. 유럽에서도 신청을 했다.

◇자이와브(Xywav 기면증 치료제 재즈 파마슈티컬스)=이 약은 이전에 미국에서 승인된 ‘자이렘’(성분명 옥시베이트 나트륨)의 후속 약물로 옥시베이트 권장용량 6~9g보다 나트륨 함량이 92%(약 1000~1500mg) 가량 적은 양이온 조성의 옥시베이트 제품이다. 미국에서 기면증 환자의 탈력발작 및 주간과다졸림증 치료제로 승인된 15년 이상 만에 첫 새로운 치료 옵션이다.

자이렘은 2019년 16억4253만달러 매출을 올린 재즈의 주력 제품으로 저 나트륨 제제의 승인으로 환자층 확대를 노리고 있다.

◇브레즈트리 에어로스피어(Breztri Aerosphere 만성폐쇄성폐질환 치료제, 아스트라제네카)=삼중 복합제인 이 약은 임상에서 이중 복합제 ‘베베스피 에어로스피어’ 대조 그룹에 비해 중등도 또는 중증 악화가 수반된 비율이 통계적으로 괄목할 만하게 낮은 수치를 보였다.

는 흡입 스테로이드 '부데소니드(budesonide)'와 장시간 작용 무스카린 수용체 길항제 글라이 ‘고피롤레이트’(glycopyrrolate) 장시간 작용형 β2 자극제 포르모테롤(formoterol)을 정량 배합한 흡입제다. 일본에선 작년에 ‘브레지트리(Breztri)'라는 제품명으로 승인을 취득하고 세계 최초로 출시됐다. 중국에서도 승인됐으며 유럽에 출원 중이다.

◇테카투스(Tecartus 림프종 치료제, 길리어드사이언스)=CD19를 대상으로 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종으로 재발 난치성 외투세포 림프종 치료제로 승인된 최초의 세포 기반 유전자 치료제다. 임상에서 87%의 객관적 반응률과 62%의 완전 관해를 보였다.

이 약은 미국 카이트 파마로부터 개발돼 승인이 신청됐으나 지난 2017년 8월 길리어드 사이언스가 카이트 파마를 인수하면서 손에 넣었다. 길리어드는 ‘예스카타(Yescarta)'에 이은 두 번째 CAR-T 세포 요법이다. 유럽에서도 신청 중이다.

◇몬주비(Monjuvi 거대 B세포 림프종 치료제, 독일 모르포지스社)=인간화 Fc-변형 세포용해 CD19 항원 표적 모노클로날 항체의 일종으로 ‘레블리미드’와 병용 요법 2차 치료제로 미국에서 처음 승인됐다. FDA는 모르포지스 측이 비용을 지원한 가운데 진행됐던 임상 2상(L-MIND)에서 확보된 자료를 근거로 승인했다.

미국에선 파트너의 인사이트와 공동으로 판매할 예정이다. 다른 지역에선 인사이트가 상업화 권리를 갖고 있으며 현재 유럽에서 출원 중이다.