호주 제약회사 메소블라스트(Mesoblast)는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGVHD) 소아환자 치료제 ‘라이온실’(Ryoncilㆍ사진)이 미국 FDA 항암제자문위원회(ODAC)로부터 승인 권고를 받았다고 현지시간 14일 발표했다.

메소블라스트는 ODAC가 효능 및 안전성을 평가한 뒤 9대1의 압도적 찬성을 했다고 전했다. ODAC는 전문가로 구성된 독립적 패널로 FDA에 적절한 권고를 제시하지만 구속력은 없다.

현재 라이온실은 FDA에서 우선 심사 중이며 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 목표일은 2020년 9월 30일이다. 이 회사는 라이온실이 승인될 경우 올해 안에 미국에서 발매를 추진할 계획이다.

메소블라스트의 최고의료책임자인 프레드 그로스먼(Fred Grosman) 박사는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환은 승인된 치료법이 없는 12세 미만 어린이 환자의 수요가 큰 분야”라며 “우리는 오늘 결과에 매우 고무돼 있으며 동종유래 골수이식의 치명적인 합병증에 대한 라이온실 승인 심사를 완료하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.

미국 듀크대학교 메디컬센터의 소아과 조앤 커츠버그(Joanne Kurtzberg) 교수는 “이 파괴적인 질환은 예후가 매우 나쁘며 현재는 12세 미만 어린이에 대한 FDA 승인 옵션이 없다”면서 “임상에서 이 치료제는 상당한 미충족 의료수요를 충족시킬 수 있는 가능성을 입증했다”고 말했다.

급성 이식편대숙주병(GVHD)은 동종유래 골수이식을 받은 환자의 약 50%에서 발생한다. 골수이식(BMT)으로 전 세계적으로 매년 30만명 이상의 환자가 동종유래(allogeneic) BMT를 앓고 있으며 주로 혈액암을 치료하는 동안에 증가하고 있다. 중증 급성 GVHD(C,D 등급 또는 3,4 등급) 사망률은 표준 치료를 받아도 90%까지 높다.