유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)는 미국 FDA가 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 ‘타이바소’(Tyvasoㆍ사진) 임상 3상(INCREASE) 데이터를 포함한 적응증 추가 신청을 승인했다고 현지시간 17일 발표했다.

중추적 임상 3상인 INCREASE 연구는 현재 어떤 치료제도 승인되지 않은 간질성 폐질환을 동반한 폐동맥 고혈압(PH-ILD) 환자에 대해 타이바소를 평가했다. 타이바소는 현재 FDA로부터 운동 능력 향상을 위해 PAH 치료제로 승인을 받고 있다.

FDA는 적응증 추가(sNDA)에 대해 표준 심사를 진행, 2021년 4월에 승인 여부가 결정될 전망이다. 만약 승인된다면 미국에서 3만명 이상이 혜택을 볼 것으로 추측된다.

이번 적응증 추가신청은 326명의 간질성 폐동맥 고혈압 환자를 대상으로 한 임상을 기초로 한다. 2월에 발표한 임상 결과는 타이바소 투약 16주 후 위약 대비 6분 보행거리를 21m 향상시켜 1차 평가변수를 충족시켰다. 이 임상에서 주요 2차 평가변수도 달성했다.

유나이티드 테라퓨틱스 CEO인 마틴 로스블랫(Martine Rothblatt) 박사는 “타이바소가 FDA 승인을 받으면 미국에서 약 3만명 PH-ILD 환자 치료를 위한 최초이자 유일한 치료제가 될 것”이라며 “우리는 이 중요한 의학적 혜택을 받을 수 있는 폐고혈압 환자 확대하기 위해 규제 검토 과정에서 기관들과 협력하기를 기대한다”고 밝혔다.

한편 유나이티드 테라퓨틱스는 트레프로스티닐(treprostinil) 성분 흡입 버전인 타이바소를 제외하고 정맥ㆍ피하주사제형 ‘레모툴린’(Remodulin)과 경구용 서방제 ‘오레니트람’(Orenitram), 정제(Tablet) 제형 ‘애드서카’(Adcirca) 등 3가지 PAH 의약품을 미국에 판매한다.

이 회사는 2008년 11월 일라이 릴리로부터 애드서카 미국 판매권을 사들였다. 일라이 릴리는 이 약과 주성분이 같은 발기부전 치료제 ‘시알리스’(Cialis)를 판매를 한다.