바이오마린社의 혈우병 A 치료제 ‘록타비안’(Roctavian)이 미국 FDA로부터 현지시간 19일 승인 거절을 당했다.

그동안 졸겐스마의 210만 달러를 넘어 가장 비싼 약이 될 수 있다는 소문과 달리 일부에서는 록타비안이 혈우병 A 유전자 치료법이 실제로 1회성 치료가 아닐 수 있다는 우려가 제기되어 왔다. 록타비안은 혈전응고에 필요한 단백질을 환자가 생산하지 못하게 하는 유전적 결함을 고치는 기전으로 혈우병 A형 1회성 일회성 치료제로 알려졌다.

미국 FDA의 승인 거절은 현재 진행 중인 말기 환자 임상을 완료해야 하고 2022년 말에 가야 승인을 받을 수 있다는 것을 의미한다.

이 약이 승인되었다면 혈우병 A 환자를 위한 첫 유전자 치료제로 위험한 내부 출혈을 막기 위해 비싼 혈우병 치료제주사를 자주 맞는 것을 피할 수 있었다. 바이오마린이 록타비안 가격을 밝히지 않았지만 1회 치료에 300만 달러가 들 수도 있다고 알려졌다. 통상 혈우병 A를 치료하는 비용은 일반적으로 연간 약 30만 달러다.

FDA 우선 심사를 받은 록타비안은  임상에서 4년간 출혈이 95% 감소 시키고 혈액 응고 개선을 위해 96%가 약물 복용량을 줄였다.

의료전문 외신 매체인 STAT는 FDA가 약 효과가 얼마나 오래 지속되는지에 대한 불확실성 때문에 추가 자료를 요구했다고 밝혔다.

바이오마린은 성명에서 FDA와 록타비안 심사를 위해 얼마나 많은 실험 데이터를 요구했는지에 대해 이전에 합의했다고 밝혔다. 그러나 FDA는 거부 서한에서 바이오마린이 말기 임상을 끝내고 록타비안의 안전성과 효능에 대한 2년 치 추적 데이터를 제공할 것을 권고했다.

바이오마린의 회장 겸 CEO인 진-자퀴스 비에나이메(Jean-Jacques Bienaimé)는 “FDA가 심사완료공문(CRL)에 새로운 자료를 요구해 놀랍고 실망스럽다”면서 “우리는 록타비안 유전자 치료와 혈우병 A를 가진 사람들의 치료 패러다임을 재정의할 수 있는 잠재력을 자신하고 있다”고 밝혔다.