인공지능(AI)을 이용한 소분자(Small molecule) 신약개발 기업 아톰와이즈(Atomwise)는 GC녹십자(GC Pharma)와 새로운 경구용 혈우병 치료제 개발을 위해 파트너십을 맺었다고 9일(현지시간) 발표했다.

GC녹십자는 백신과 단백질 치료법 선구자로 오랫동안 혈우병 치료제 연구개발에 전념해 왔으며 현재 혈우병 A 비인자(non-factor) 치료제를 개발 중이다.

회사 측에 따르면 혈우병은 전 세계에서 1만명 중 1명꼴로 발병하는 희귀 선천성 질환으로 현재 이용 가능한 대부분의 혈우병 치료제는 침습적이며 환자에게 주사나 수혈이 필요하다. 혈우병 치료는 불행히도 반감기가 짧은 단백질 제제를 보충하기 위한 주입 요법의 형태로 수십 년 동안 유지돼 왔다. 이번에 양사가 개발하는 주요 항응고제를 대상으로 하는 선택적 소분자는 정상적인 지혈의 회복을 위한 새로운 접근법으로 혈우병 환자에게 훨씬 편리한 치료 옵션을 제공할 수 있다.

두 회사는 혈우병 및 다른 적응증 약물을 발견하기 위해 아톰와이즈의 약물 탐색 AI 플랫폼인 ‘아톰넷(AtomNet)'을 사용, 소분자를 선별한다. 아톰넷은 이틀 내에 160억개의 화합물을 스크리닝할 수 있어 수개월 또는 수년이 걸리는 초기 약물 발견 과정을 획기적으로 빠르게 검사할 수 있다. 아톰넷 플랫폼을 활용한 연구원들은 수많은 적응증에서 효과를 보이는 소분자를 75% 이상 확률로 찾아낸다는 것이다.

아톰와이즈 공동 창업자 겸 최고경영자(CEO)인 아브라함 하이페츠(Abraham Heifets) 박사는 “GC녹십자는 혈우병 및 헌터증후군을 포함한 희귀질환 치료제 개발의 선구자”라며 “그들은 전 세계에 많은 새로운 백신과 단백질 치료제를 제공했으며 과학적 엄격함과 환자의 요구에 전념하고 있다”고 밝혔다.

그는 “우리는 GC녹십자와 긴밀히 협력해 이전에 불가능했던 개발하기 어려운 목표(Undruggable Target)를 위해 협업하면서 동시에 다중 발견 경로(multiple discovery paths)를 시작해 전 세계 환자에게 더 많은 영향을 끼칠 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.

GC녹십자 유현아 연구개발 센터장은 “이번 협력을 통해 희귀질환 연구개발(R&D)을 더욱 강화할 수 있어 기쁘다”며 “우리의 궁극적 목표는 희귀병 환자의 삶에 의미 있는 변화를 일으키는 것으로 이번 파트너십을 통해 환자들의 삶이 실제적으로 개선될 것으로 기대된다”고 밝혔다.

협약 조건에 따라 아톰와이즈에는 연구활동에 대한 선불금과 더불어 제품이 상용화되면 개발 마일스톤 및 로열티가 지급되지만 공개되지는 않았다.