미국 바이오제약사 아펠리스(Apellis Pharmaceuticals)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘페그세타코플란(Pegcetacoplan)'를 미국 FDA에 신약승인신청서(NDA), 유럽의약청(EMA)에는 판매허가신청서(MAA)를 제출했다고 15일(현지시간) 발표했다.

아펠리스의 최고의학책임자인 페데리코 그로시(Federico Grossi) 박사는 “페그세타코플란은 임상에서 PNH의 표준 치료제로 내세울 잠재력을 입증했으며 미국과 EU의 마케팅 신청서 제출은 PNH 환자에게 가능한 빨리 최초의 C3 표적 치료제를 제공하기 위한 노력에 중요한 단계를 의미한다”며 “FDA와 EMA와의 진전을 바탕으로 페그세타코플란이 호주에서 PNH 환자를 위한 희귀의약품 지정이 승인된 것도 자랑스럽다”고 말했다.

페그세타코플란의 NDA 및 MAA 제출은 임상 3상(PEGASUS)에서 치료 16주차 헤모글로빈 수치를 에쿨리주맙(eculizumab)에 비해 유의하게 개선시켜 1차 평가 변수를 충족시킨 임상 결과를 기초로 한다. 이 약은 임상에서 에쿨리주맙에 비해 주요 마커인 용혈(hemolysis)의 정상화 비율과 피로 평가척도(FACIT-Fatigue) 점수에서 임상적으로 개선이 입증됐다. 페그세카코플란의 안전성 프로파일은 에쿨리주맙과 비슷했다.

NDA 및 MAA 제출에 대한 승인 여부는 올 4분기에 결정될 것으로 예상된다.

한편 페그세카코플란은 호주 식품의약청(Australian Therapeutic Goods Administration)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 호주에서 희귀 의약품 지정은 승인된 치료제에 비해 상당한 이점을 제공할 가능성이 있는 심각한 희귀 질환 치료제에 부여된다. 아펠리스는 2020년 4분기에 호주에 마케팅 신청서를 제출할 계획이다.

페그세타코플란은 심각한 질환을 일으킬 수 있는 과도한 보체 활성화를 조절하도록 고안된 표적화된 C3 보체 억제제로 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았었다. 아펠리스는 페그세타코플란을 발작성 야간 혈색소뇨증 외에도 지도형 위축(GA), 한랭 응집소병(CAD), C3 사구체병증(C3G) 등에 대한 치료제로도 개발 중이다.