엠리파마 수포성 표피박리증 치료제 희귀의약품 지정 유력
엠리파마 수포성 표피박리증 치료제 희귀의약품 지정 유력
  • 오지혜 기자
  • 승인 2020.09.16 13:21
  • 댓글 0
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유럽의약청 COMP서 긍정적 의견 제시

희귀 질환 치료제 개발 미국 제약사 엠리파마(Amryt Pharma)는 유럽의약청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 수포성 표피 박리증(Epidermolysis Bullosa) 치료제 ‘AP103’의 희귀 의약품 지정에 대해 긍정적 의견을 채택했다고 현지시간 15일 발표했다.

AP103은 엠리파마의 유전자 치료 플랫폼 기술을 기반으로 표피 수포증의 아형인 이영양성 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa) 환자의 잠재적 치료제다.

유럽에서 희귀 의약품 지정은 EMA COMP가 긍정적 의견을 발표한 후 30일 이내에 유럽 집행위원회에 의해 부여된다. 희귀 의약품 지정을 받으면 규제 승인 후 유럽에서 10년 동안 판매 독점권과 함께 재정적 인센티브를 제공 받는다. 희귀 의약품 지정은 유럽 연합에서 1만명 중 5명 이내에 영향을 미치는 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약해지는 질병을 치료하기 위한 제품에 부여된다.

엠리파마는 가까운 시일에 미국 FDA에도 AP103에 대한 희귀 의약품 지정 요청을 할 계획이다.

엠리파마 CEO인 조 와일리(Joe Wiley) 박사는 “유전자 치료 후보 물질 AP103에 대해 EMA로부터 긍정적 의견을 받는 것은 표피 수포증 환자들에게 중요한 발전이며 우리의 파이프라인에 추가적인 추진력을 제공한다”면서 “바이러스 벡터에 의존하는 다른 유전자 치료법과 달리 AP103은 새로운 고분자 기반 국소 전달 플랫폼을 기반으로 하며 유전자 치료 분야에서 잠재적 이점을 제공하고 다른 유전적 피부 질환에도 사용될 가능성이 있다”고 말했다.

엠리파마는 AP103과 함께 9월에 수포성 표피 박리증 연고제 ‘필수베즈’(Filsuvez)가 임상 3상에서 상처 회복속도를 개선 시킨 결과를 발표하기도 했다.


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