길리어드사이언스는 골수 이형성 증후군(MDS) 치료제 후보 물질 ‘마그롤리맙’(Magrolimab)이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정받았다고 15일(현지시간) 발표했다.

마그롤리맙은 최초 항-CD47 모노클로날 항체로 혁신 신약(first-in-class) 물질로 평가받는다.

회사에 따르면 MDS는 골수의 혈액세포가 제대로 형성되지 못하거나 기능장애로 발생하는 암의 일종이다. 미국에서 매년 약 1만5000명이 MDS 진단을 받고 있으며 14년 동안 새로운 치료법이 승인되지 않았다. 저위험도 MDS 환자의 평균 생존율은 6년이고 고위험도 환자의 평균 생존율은 약 18개월로 나타났다.

혁신치료제 지정은 예비 임상 증거에 기초하여 기존 치료법과 비교해 임상 결과를 실질적으로 개선할 수 있는 잠재력을 갖는 의약품의 개발 및 규제 검토를 촉진하기 위해 고안된 제도다.

이번 혁신치료제 지정은 치료 전력이 없는 중등도, 고위험 MDS 환자를 대상으로 아자시티딘(azacitidine 상품명 ‘오뉴렉’(Onureg))과 병용요법으로 마그롤리맙을 평가한 임상 1b상 연구의 긍정적인 결과를 근거로 한다. 지난 6월 유럽혈액학학회(EHS)에서 발표된 자료에 따르면 마그롤리맙+아자시티딘 병용요법 치료 환자군에서 42% 완전관해(CR)를 포함해 91%가 객관적 반응률을 달성했다.

임상에서 최대 내약 용량은 확립되지 않았으며 부작용으로 치료를 중도에 중단한 피험자는 없었다.

길리어드 최고 의학책임자인 머대드 파시(Merdad Parsey)는 “FDA 혁신 치료제 지정은 골수 이형성 증후군 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상 요구를 해결하는 데 마그롤리맙이 도움을 줄 수 있는 결과물이라 할 수 있을 것”이라며 “FDA의 이번 결정이 현재 개발 중인 길리어드 사이언스의 면역 항암제 치료제들에 내포되어 있는 판도 변화 잠재력을 방증하는 것”이라고 말했다.

현재 마그롤리맙은 치료전력이 없는 중증 골수 이형성 증후군 환자를 대상으로 무작위, 이중맹검법, 위약 대조시험으로 임상 3상(ENHANCE)이 진행되고 있다. 이 임상에서 마그롤리맙과 아자시티딘 병용요법으로 완전관해 및 완전관해 지속기간을 1차 평가변수로 효능 및 안전성을 평가한다.

마그롤리맙은 아직 안전성과 효능이 입증되지 않아 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득지 못했다.