美 FDA, 오파자임 니만피크병 치료제 우선 심사
美 FDA, 오파자임 니만피크병 치료제 우선 심사
  • 박찬영 기자
  • 승인 2020.09.16 16:32
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첫 치료제로 부각…내년 3월 17일 승인 여부 결정

덴마크 바이오 제약사 오파자임(Orphazyme)은 ‘C형 니만피크병’(Niemann-Pick Disease Type C, NPC) 치료제 ‘아리모클로몰’(Arimoclomol)을 미국 FDA가 신약허가신청(NDA)을 접수하고 우선심사(Priority Review)에 돌입했다고 현지시간 16일 발표했다.

FDA는 심각한 질환의 치료나 진단, 예방 측면에서 효과 및 안전성의 유의미한 개선 가능성이 있는 의약품을 대상으로 우선심사 제도를 운용하고 있다. 통상 10개월 소요되는 일반 심사와는 달리 신약 승인 여부를 6개월 내에 결정한다.

아리모클로몰은 전문의약품 허가 신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일이 내년 3월 17일로 정해졌고 FDA는 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 밝혔다.

아리모클로몰은 열충격단백질(heat shock proteins HSP) 생성을 증폭시키는 물질로 HSP는 잘못 접힌 단백질의 결함을 복구하고 단백질 덩어리(protein aggregate)를 제거하여 리소좀의 기능을 향상시킬 수 있다.

이 약물은 NPC, 고셔병(Gaucher disease), 산발성 봉입체근육염(sIBM), 근위축성 측삭경화증(ALSㆍ루게릭병) 환자를 대상으로 임상 1상 7개, 2상 4개 및 1개의 중추적 2/3상이 시행되고 있다.

오파자임 최고 경영자인 킴 스트라튼(Kim Stratton)은 “NDA 접수 승인은 미국에서 승인된 치료법이 없는 파괴적이고 치명적인 NPC에 대한 아리모클로몰의 첫 번째 잠재적 승인을 향한 여정에서 중요한 이정표”라며 “NPC에서 충족되지 않은 의료적 요구 해결을 위해 FDA와 협력하는 한편 내년에 상업적 가용성에 대비하여 미국 활동을 확장하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.

조슬린 크로우(Joslyn Crowe) 니만피크병 재단 실행 이사는 “FDA가 아리모클로몰 신약 허가신청을 승인한 것은 C형 니만피크병 환자에게 치료제를 제공하려는 노력의 중요한 진전이며 유망한 연구를 지원하기 위한 커뮤니티의 헌신을 반영한 것”이라고 말했다.

아리모클로몰은 FDA로부터 패스트트랙과 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았고 희귀 의약품 및 희귀소아질병의약품(RPD) 지정도 받았다.

오파자임은 2020년 하반기 아리모클로몰을 유럽의약청(EMA)에 마케팅 승인 신청서(MAA)를 제출할 예정이다.


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